Недавно биотехнологическая компания Prilenia Therapeutics B.V. («Prilenia») объявила, что первый пациент был включен в Фазу 2/3 клинического исследования по оценке придопидина у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Пробная версия платформы HEALEY ALS — это первая пробная версия платформы, специально ориентированная на БАС.

Придопидин

Придопидин — это селективный агонист низкомолекулярных рецепторов сигма-1 (S1R), вводимый перорально. Обычно S1R участвует в нескольких телесных путях, которые способствуют нейродегенеративным расстройствам. Активируя и экспрессируя S1R, Придопидин может ингибировать нейродегенерацию и вызывать защитные меры. Помимо БАС, эта терапия также была оценена для пациентов с болезнью Хантингтона.

Безопасность, эффективность и переносимость придопидина проверяются в рамках исследования HEALEY ALS Platform. В статье, опубликованной в журнале Clinical Trials, испытание платформы описывается как:

клиническое испытание с одним основным протоколом, в котором одновременно оцениваются несколько вариантов лечения. Конструкции адаптивных платформ предлагают гибкие функции, такие как отказ от лечения по причине бесполезности, объявление одного или нескольких методов лечения более совершенным или добавление новых методов лечения для тестирования в ходе испытания.

В данном случае в исследовании HEALEY ALS Platform изучается около 30+ экспериментальных методов лечения БАС. Поскольку в настоящее время существует только три одобренных метода лечения БАС (рилузол, эдаравон, нуэдекста), это исследование дает возможность найти новые, эффективные и более доступные методы лечения.

В частности, оценка придопидина проводится в рамках группы исследования «Режим D Придопидин». Во время испытания пациенты получат дозу 45 мг препарата.

Боковой Амиотрофический Склероз (БАС)

Боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига, представляет собой прогрессирующее неврологическое заболевание, вызывающее гибель нервных клеток в головном мозге, стволе головного мозга и спинном мозге. Точная причина заболевания неизвестна, хотя семейный анамнез может играть роль в небольшом количестве случаев. Когда нервные клетки умирают, мышцы начинают слабеть. Многие пациенты теряют произвольное движение и контроль. Как правило, БАС приводит к летальному исходу, так как мышцы груди слабеют, вызывая затруднение дыхания. БАС чаще поражает мужчин, чем женщин, особенно белых мужчин в возрасте от 60 до 69 лет. Симптомы различаются, но могут включать:

• Депрессия и тревога
• Частые спотыкания и падения
• Мышечная слабость и судороги
• Проблемы с небольшими движениями или повседневной деятельностью
• Плохая осанка
• Затруднения при разговоре и глотании
• Изменения в речи
• Невозможность двигаться всем телом