Отзывы пациентов чрезвычайно важны при оценке методов лечения редких заболеваний; болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ) не исключение. Чтобы понять влияние различных методов лечения ШMT, исследователи из Университета Канберры создали опрос для пациентов с ШMT или их опекунов.

О ШМТ

Болезнь Шарко-Мари-Тута (ШМТ), также известная как наследственная моторная и сенсорная нейропатия, представляет собой неврологическое заболевание, поражающее периферическую нервную систему. Это происходит в результате мутаций в различных генах (CMT1, CMT2, CMT3), все из которых приводят к гибели периферических нервов. В зависимости от того, какой ген поражен, это заболевание может передаваться по аутосомно-доминантному или рецессивному типу. Существует также Х-сцепленная версия болезни, которая передается через мутации гена GJB1. Независимо от наследования, пораженные люди могут испытывать деформации стопы, трудности с ходьбой и мелкой моторикой, слабость в руках и ногах и деформации голеней. В настоящее время нет лекарства от этого заболевания, хотя для поддержания мышечной силы используются физиотерапия и профессиональная терапия. Также могут быть прописаны обезболивающие.

О Проведенном Опросе

Этот онлайн-опрос был создан для пациентов с ШMT, которые испытывают проблемы с подвижностью и/или функциональными возможностями, а также для тех, кто за ними ухаживает. Он задает ряд вопросов, которые предназначены для оценки воздействия различных лекарств, чтобы медицинские работники были лучше подготовлены для назначения и даже создания методов лечения. Поскольку не существует методов лечения, одобренных специально для ШМТ, эти данные очень важны.

Исследовательская группа ранее проводила фокус-группы и индивидуальные интервью, чтобы оценить эффект, который лечение оказывает на пациентов с ШМТ, и обнаружила, что многие затронутые люди не могут найти информацию о безопасности и испытывают побочные эффекты. Опрос призван расширить то, что они узнали.

Если вы хотите пройти опрос, это займет около 15-20 минут. Будьте готовы ответить на вопросы о том, какие лекарства вы принимаете, их дозировку, как долго вы лечитесь и многое другое. Все ваши данные будут конфиденциальными; только команда исследователей будет иметь доступ к данным.

Чтобы узнать больше об опросе, нажмите здесь.