Исследователи из Северо-Западного Университета обнаружили соединение, способное останавливать прогрессирующую дегенерацию двигательных нейронов у людей с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). Продолжающийся распад этих нейронов является ключевым фактором нейродегенеративного заболевания. Эта информация полезна не только для разработки методов лечения БАС, но и для других редких заболеваний, таких как первичный боковой склероз и наследственная спастическая параплегия.
О БАС
Боковой амиотрофический склероз (БАС) — это прогрессирующее неврологическое заболевание, при котором разрушаются нервные клетки ствола головного мозга, головного и спинного мозга. Из-за этого ухудшения мышцы ослабевают, и люди теряют контроль над ними и их произвольными движениями. На поздних стадиях БАС мышцы, необходимые для дыхания, ослабевают, что приводит к смерти. Есть две формы этого заболевания: спорадическая и семейная. Первый является наиболее распространенным, и в эту категорию попадает 90-95% случаев. При семейной форме заболевания известно, что мутировавший ген передается по наследству от родителей, но он до сих пор до конца не изучен и составляет лишь 5-10% случаев. В противном случае причина БАС неизвестна. Исследователи считают, что существует связь между лобно-височной деменцией и БАС. Другая теория заключается в том, что воздействие определенных веществ или токсинов приводит к развитию БАС.
Симптомы БАС у разных людей различаются. Они также ухудшаются по мере прогрессирования болезни. Симптомы начинаются с трудностей с небольшими движениями и повседневными вещами, такими как ходьба. В начале болезни люди могут спотыкаться и чувствовать слабость в руках, кистях и ногах. По мере ее развития люди испытывают трудности с речью и глотанием, замедленную и невнятную речь, подергивания и судороги в мышцах и трудности с удержанием хорошей осанки. На более поздних стадиях люди не смогут двигать мышцами, что постепенно влияет на все тело. Эта неспособность влияет на движения, такие как моргание. Хотя люди с БАС испытывают потерю мышечной функции, они не теряют никаких когнитивных способностей.
О Новом Соединении
Это соединение, получившее название NU-9, было обнаружено двумя профессорами Северо-Западного университета Ханде Оздинлер и Ричард Б. Сильверман. Их исследование будет опубликовано в журнале Clinical and Translational Medicine.
NU-9 может улучшить здоровье верхних мотонейронов, противодействуя двум факторам, ведущим к болезни. Это неправильная сворачивание и слипание белков. У большинства пациентов с БАС белки неправильно складываются и накапливаются внутри клеток, становясь токсичными и вызывая патологию, такую как патология белка TDP-43.
Исследователи полагали, что их новое соединение будет воздействовать на верхние двигательные нейроны, которые видят агрегаты неправильно свернутых белков. При тестировании на мышах данные показали, что они верны. Исследовательская группа заметила, что эндоплазматический ретикулум и митохондрии клеток становятся более здоровыми, что улучшает общее состояние моторных нейронов. Фактически, соединение настолько помогло, что больные нейроны стали сопоставимы со здоровыми нейронами через 60 дней.
Ученые Оздинлер и Сильверман планируют продолжить оценку этих результатов в испытании фазы 1 NU-9. Они считают, что это соединение может помочь многим при БАС и других нейродегенеративных заболеваниях.
Здесь можно найти исходную статью.
