Недавно биофармацевтическая компания Strongbridge Biopharma plc («Strongbridge») сообщила, что она подала заявку на новое лекарство (NDA) в FDA. В основе NDA лежит РЕКОРЛЕВ (левокетоконазол), вариант лечения пациентов с эндогенным синдромом Кушинга (иногда известный как эндогенный синдром Кушинга). В настоящее время стандарт медицинской помощи включает хирургическое вмешательство, прием лекарств или даже лучевую терапию. Однако многим пациентам все еще трудно справиться со своими симптомами. Таким образом, РЕКОРЛЕВ предлагает реальную возможность удовлетворить эту неудовлетворенную потребность.

РЕКОРЛЕВ

Так что же такое РЕКОРЛЕВ? РЕКОРЛЕВ — исследуемый ингибитор синтеза кортизола, получивший статус Орфанного Препарата как в Европе, так и в США. Это чистый 2S, 4R энантиомер кетоконазола. NDA было подтверждено данными по безопасности и эффективности, полученными из двух клинических испытаний фазы 3, оценивающих РЕКОРЛЕВ при эндогенном синдроме Кушинга.

В фазе 3 исследования SONICS приняли участие 94 пациента. Испытание проходило в три этапа: титрование дозы, поддержание и расширенная оценка. В течение первой фазы пациенты получали 150 мг РЕКОРЛЕВ 2 раза в день с титрованием на 150 мг до определения терапевтической дозы. На вторичной фазе доза сохранялась той же в течение 6 месяцев до оценки скорости ответа. Наконец, пациенты продолжали принимать РЕКОРЛЕВ в течение дополнительного 6-месячного периода для анализа безопасности, эффективности и переносимости. В конечном итоге исследование SONICS показало, что РЕКОРЛЕВ нормализовал уровень кортизола. Смотрите полные результаты исследования SONICS здесь.

В фазе 3 исследования LOGICS приняли участие 79 пациентов. Из этих 79, 7 ранее лечились в ходе исследования SONICS, а 72 не получали ранее терапию РЕКОРЛЕВ. В очередной раз было показано, что РЕКОРЛЕВ нормализует уровень кортизола и уменьшает негативные симптомы. Чтобы увидеть полные результаты испытания LOGICS, нажмите здесь.

В целом эти данные были предоставлены вместе с NDA. FDA описывает Заявку на Новое Лекарство как:

средство, с помощью которого спонсоры лекарств официально предлагают FDA одобрить новый лекарственный препарат для продажи и маркетинга в США.

Синдром Кушинга

Синдром Кушинга, также известный как гиперкортизолизм (не путать с болезнью Кушинга, одним из его подтипов), представляет собой эндокринное заболевание, вызывающее чрезмерное содержание кортизола в крови. Использование слишком большого количества пероральных кортикостероидов может вызвать синдром Кушинга. Однако эндогенный синдром Кушинга означает, что он имеет известную причину, обычно это гиперпродукция гормона в организме. Во многих случаях это вызвано доброкачественной опухолью гипофиза. Как правило, синдром Кушинга поражает людей в возрасте от 30 до 50 лет. Он также чаще встречается у женщин, чем у мужчин. Без лечения многие люди с синдромом Кушинга могут прожить всего 5 лет.

Симптомы включают:

• Жирная горбинка между плечами, в средней части, вокруг лица или в верхней части спины.
• Розовые или фиолетовые растяжки
• Непреднамеренное увеличение веса / ожирение
• Головная боль
• Повышенная пигментация кожи
• Тонкая, легко повреждающаяся кожа
• Высокий уровень сахара в крови и артериальное давление
• Изменения настроения, такие как беспокойство, депрессия и раздражительность.
• Мышечная слабость
• Угревая сыпь
• Усталость
• Потеря костной массы
• Дополнительные волосы на лице / теле (для женщин)
• Отсутствие или нерегулярные менструации (для женщин)
• Эректильная дисфункция (для мужчин)
• Низкое либидо

Узнайте больше о синдроме Кушинга здесь.