Компания Lysogene только что объявил, что FDA одобрило их новую заявку на исследования (IND) для лечения ганглиозидоза GM1, редкого детского заболевания. Исследуемое лечение представляет собой генную терапию под названием LYS-GM101. Это второе в истории компании генное лечение центральной нервной системы, начало глобального клинического испытания. Эта терапия представляет собой аденоассоциированный вирусный вектор.

Что Дальше

Эта терапия уже получила обозначение Орфанного Лекарства от ЕС и Редкое Детское Заболевание от FDA.

Кроме того, компания Lysogen уже получила разрешение на проведение клинических испытаний MHRA в Великобритании. Компания планирует начать глобальное многоцентровое, двухэтапное, несравнительное исследование  в первой половине этого года. В это испытание войдут 16 пациентов с ранним или поздним инфантильным ганглиозидозом GM1. Это исследование будет включать как этап безопасности, так и этап эффективности. Номер испытания — NCT04273269.

Компания также спонсирует исследование естественной истории болезни, проводимое Casimir Trials. В рамках этого исследования будут собраны видеозаписи пациентов, живущих с этим заболеванием, чтобы оценить, как дети справляются с этим заболеванием. Номер испытания этого расследования — NCT04310163, если вы хотите узнать больше.

Другие Разработки

Компания Lysogen в настоящее время работает над методами лечения нескольких других редких заболеваний. Например, в настоящее время продолжается испытание фазы 2/3 для MPS IIIA. Кроме того, они сотрудничают в разработке терапии синдрома ломкой Х-хромосомы.

Компания также готовится начать адаптивные испытания ганглиозидоза GM1.

Вы можете узнать больше об этой исследовательской терапии здесь.