Компания Lysogene только что объявил, что FDA одобрило их новую заявку на исследования (IND) для лечения ганглиозидоза GM1, редкого детского заболевания. Исследуемое лечение представляет собой генную терапию под названием LYS-GM101.…
Женщина, живущая с болезнью Шарко-Мари-Тута 2 типа (CMT2), испытала улучшение симптомов после терапии противовоспалительным соединением, содержащимся в зеленом чае. Это исследование было недавно опубликовано в «Medicina». CMT СМТ - это…
В недавнем исследовании ученые обнаружили второй ген, расположенный в митохондриях, который связан с болезнью Шарко-Мари-Тута (CMT). Это исследование было недавно опубликовано в Annals of Neurology. CMT Документально подтверждено, что более…
Согласно недавнему пресс-релизу, нейрофармацевтическая компания NeurAegis Inc. поделилась публикацией некоторых данных исследования, в которых изучается кальпаин-2 как потенциальная терапевтическая мишень для лечения эпилептического статуса (SE). Результаты исследования, опубликованные в Neurobiology…
Crispr больше не модное слово. Согласно недавней статье в The Guardian, он стал «молекулярными ножницами», которые позволят ученым переписать наши гены или, как часто говорят, «переписать книгу жизни». Он также…
Добро пожаловать в Редкий Класс (Rare Classroom), новую серию от нашей компании Patient Worthy. Редкий Класс предназначен для любознательного читателя, который хочет узнать о некоторых из самых редких и загадочных…
С начала пандемии COVID-19 прошел почти год, и с тех пор мы многое узнали о новом коронавирусе. Во-первых, теперь мы знаем, что это может вызвать множество осложнений, одним из которых…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
