Обозначение ускоренного режима предоставлено FDA. Если разработчик лекарств получает это назначение, они начинают процесс разработки и ускорения обзора лекарств или биопрепаратов, которые лечат редкие или серьезные заболевания, или предоставляют терапию там, где ее нет или которая может быть перспективной по сравнению с текущими вариантами лечения. Недавно биофармацевтическая компания Denali Therapeutics Inc. («Denali») сообщила, что ее кандидат в исследуемый лекарственный препарат DNL310 (ETV: IDS) от синдрома Хантера (MPS II) получил обозначение Ускоренной Процедуры Fast Track.
DNL310
Одна из основных целей компании Denali — разработать методы лечения, способные преодолевать гематоэнцефалический барьер, потенциально предлагая лучшее лечение нейродегенеративных заболеваний или состояний. Для пациентов с синдромом Хантера это проблема с текущими методами лечения. Хотя заместительная ферментная терапия приносит пользу пациентам, она не может преодолевать гематоэнцефалический барьер и значительно лечить основные проблемы. В настоящее время Denali считает, что DNL310 может решить эту проблему.
Так что же такое DNL310? DNL310 — это гибридный белок. Он состоит из IDS, который затем сливается с патентованным транспортным средством для ферментов от компании Denali (ETV). После внутривенного введения DNL310 пересекает гематоэнцефалический барьер с помощью рецептор-опосредованного трансцитоза. В результате он может лечить проявления синдрома Хантера в периферической и центральной нервной системе (ЦНС). Терапия изучается в клинических испытаниях фазы 1/2, которые все еще участвуют.
Платформа транспортного средства (TV) компании Denali помогает защитить микросреду мозга, обеспечивая при этом адекватное лечение мозга. Он способен преодолевать гематоэнцефалический барьер, используя сконструированные фрагменты Fc и рецепторы трансферрина.
Синдром Хантера (MPS II)
Синдром Хантера, также известный как мукополисахаридоз типа II (MPS), является редким прогрессирующим генетическим заболеванием. Дефектный ген, унаследованный (обычно) плодом мужского пола, вызывает синдром Хантера. У женщин это заболевание встречается очень редко. Обычно этот специфический ген помогает вырабатывать фермент идуронат-2-сульфатазу (IDS), который расщепляет сложные молекулы сахара. Однако мутация препятствует этому. Таким образом, молекулы сахара начинают накапливаться в клетках, вызывая проблемы со здоровьем. MPS II может быть легким или тяжелым. К сожалению, пациенты с тяжелой формой не имеют очень хороших перспектив, в то время как пациенты с более легкой формой могут жить дольше, особенно благодаря улучшенным методам лечения.
Признаки и симптомы обычно появляются в возрасте от 2 до 4 лет. Они включают:
- Пухлые губы и увеличенный язык
- Большие округлые щеки и широкий нос
- Гидроцефалия (скопление жидкости в головном мозге)
- Макроцефалия (увеличенная голова)
- Глубокий хриплый голос
- Увеличение селезенки и печени
- Паховая грыжа
- Вздутие живота
- Хроническая диарея
- Задержка роста
- Задержки в развитии
- Тугоподвижность суставов
Хотя синдром Хантера неизлечим, такие методы лечения, как заместительная ферментная терапия, могут помочь в лечении болезни.
