Биофармацевтическая компания Linnaeus Therapeutics, Inc. («Linnaeus»), впервые созданная и запущенная в инкубаторе UPstart в Центре Инноваций Пенсильвании (Penn Center for Innovation, PCI), сейчас делает успехи в области онкологии. В недавнем пресс-релизе компания Linnaeus сообщила, что его кандидат в лекарство LNS8801 получил статус Орфанного Лекарства. В частности, препарат разработан для пациентов с метастатической увеальной меланомой, от которой ежегодно страдают около 5 миллионов человек во всем мире.

LNS8801 для Увеальной Меланомы

LNS8801, разработанный компанией Linnaeus, представляет собой пероральный агонист GPER. В статье 2019 года, опубликованной в BMB Reports, авторы объясняют, что:

Рецептор эстрогена, связанный с G-белком (GPER), как известно, играет важную роль в гормонально-ассоциированном раке.

Хотя исследователи не уверены в точной причине меланомы или некоторых ее подтипах, некоторые полагают, что это может быть лежащий в основе генетический фактор. В этом случае LNS8801 активирует GPER и снижает белки c-Myc. В целом, он обладает противоопухолевыми свойствами и способен использовать иммунную систему против опухолей.

В настоящее время Линней проводит клинические испытания фазы 1/2. В ходе исследования ученые оценивают безопасность, эффективность и переносимость препарата в качестве отдельного лечения или в сочетании с КЕЙТРУДА (KEYTRUDA). До сих пор, помимо того, что LNS8801 был безопасным и хорошо переносимым, он показал преимущества для пациентов.

LNS8801 получил статус Орфанного Препарата для лечения пациентов с увеальной меланомой. Статус Орфанных Лекарств присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями или состояниями. В Соединенных Штатах это определяется как заболевание, которым страдают менее 200 000 человек. Как только разработчик лекарств получает этот статус, он также получает налоговые льготы, освобождение от уплаты сборов и до 7 лет эксклюзивности на рынке.

Меланома

Обычно меланома представляет собой тяжелую форму рака кожи, которая формируется в продуцирующих меланин клетках, называемых меланоцитами. Этот рак обычно поражает взрослых, хотя может поражать и детей. Меланома часто встречается на руках и ногах женщин или на голове или шее мужчин. Кроме того, меланома часто поражает людей со светлой кожей.

Обычно в нашем теле от 10 до 45 родинок. Эти родинки обычно одноцветные (коричневые, черные, желтовато-коричневого цвета) с четкой границей. Однако симптомы меланомы включают:

• Изменения существующей родинки или цвета кожи
• Новые родинки, растущие рядом с существующими родинками
• Изменение размера, формы или цвета любых новых пятен на коже.

Ваша родинка может быть подозрительной, если она асимметрична, имеет неровную или рваную границу, меняет цвет, больше в диаметре, чем 1/4 дюйма, или со временем развивается, будь то кровотечение или изменение формы. Меланома может распространяться на другие части тела, включая глаза.

Узнайте больше о меланоме здесь.

Увеальная Меланома

В статье 2016 года, опубликованной в Eye, авторы описывают увеальную меланому как:

относительно редкое заболевание, главным образом обнаруживаемое в популяции европеоидов, [но] наиболее распространенная первичная внутриглазная опухоль у взрослых со средней скорректированной по возрасту частотой 5,1 случая на миллион в год. Опухоли расположены либо в радужке (4%), цилиарном теле (6%), либо в сосудистой оболочке (90%).

Глазной Центр Келлогг продолжает объяснять, что увеальная меланома считается малой, средней или большой в зависимости от размера опухоли. Люди со светлой кожей, голубыми или зелеными глазами, светлыми или рыжими волосами подвержены более высокому риску развития увеальной меланомы. На ранних стадиях симптомы могут отсутствовать. Однако если симптомы все же появляются, они включают:

• Потеря зрения
• Нечеткое зрение
• Искажение зрачка
• Темное пятно в цветной области глаза

Как правило, увеальная меланома обнаруживается во время обычных осмотров глаз. После постановки диагноза увеальную меланому можно лечить с помощью терапии радиоактивных бляшек, хирургического вмешательства или энуклеации.