В самом конце марта 2021 года специализированная фармацевтическая компания JCR Pharmaceuticals Co., Ltd. («JCR») сообщила, что ее кандидат в исследуемый препарат JR-171 получил статус Орфанного Лекарства от Европейского Агентства по Лекарственным Средствам (EMA). Лекарство, способное преодолевать гематоэнцефалический барьер для более эффективного лечения, предназначено для пациентов с мукополисахаридозом I типа (МПС I).

JR-171

Так что же такое JR-171? Эта рекомбинантная альфа-L-идуронидаза специально образована для преодоления гематоэнцефалического барьера. В целом, JR-171 был разработан с использованием фирменной технологии JCR J-Brain Cargo. В настоящее время существуют другие формы лечения МПС I, такие как внутривенная ферментная терапия. Однако, хотя они могут изменить прогрессирование заболевания и облегчить симптомы, современные методы лечения не в состоянии устранить неврологические и связанные с мозгом симптомы. Преодолевая гематоэнцефалический барьер, JR-171 дает возможность удовлетворить неудовлетворенную потребность и обеспечить дополнительное облегчение симптомов пациентам.

В настоящее время JCR оценивает JR-171 для пациентов с МПС I в клинических испытаниях фазы 1/2. Хотите узнать больше об испытании, в котором принимают участие пациенты со всего мира? Нажмите сюда.

В феврале 2021 года FDA присвоило JR-171 статус Орфанного Лекарства. В Соединенных Штатах статус Орфанных Лекарств присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения редких заболеваний. В США редкими заболеваниями считаются болезни, от которых страдают 200 000 человек или меньше. Теперь JR-171 также получил от EMA статус Орфанного Лекарства. Согласно EMA:

Около 30 миллионов человек, живущих в Европейском союзе (ЕС), страдают редким заболеванием. Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) играет центральную роль в содействии разработке и выдаче разрешений на лекарства от редких заболеваний, которые в мире медицины называются «орфанными лекарствами».

Чтобы считаться редким заболеванием в Европейском Союзе (ЕС), заболевание не должно поражать более 5 из каждых 10 000 человек. После того, как лекарство получает статус Орфанного Препарата, разработчик препарата получает следующие преимущества, в том числе:

• 10 лет эксклюзивности на рынке
• Поддержка протокола
• Централизованная процедура авторизации

МПС I (Синдром Гурлера)

Также известный как синдром Гурлера, мукополисахаридоз I типа (МПС I) — редкое метаболическое заболевание, имеющее три формы. Пациентам не хватает лизосомального фермента альфа-L-идуронидазы, что не позволяет им расщеплять мукополисахариды. Согласно описанию Национального Общества MPS:

Мукополисахариды — это цепочки молекул сахара, которые используются для создания соединительных тканей в организме. «Муко» относится к густой желеобразной консистенции молекул; «поли» означает «много»; «сахарид» — это общий термин для молекулы сахара.

Когда эти мукополисахариды накапливаются по всему телу, они могут вызвать серьезные последствия для здоровья. В целом, около 1 из 100 000 новорожденных страдает тяжелым МПС I типа, в то время как 1 из каждых 500 000 — более легким МПС I. Как правило, симптомы начинают проявляться в возрасте от 3 до 8 лет. Когда симптомы действительно появляются, они включают:

• Глухота
• Прогрессивные интеллектуальные задержки
• Тугоподвижность суставов
• Помутнение роговицы
• Короткие, широкие руки с изогнутыми пальцами
• Гидроцефалия
• Увеличение селезенки и печени
• Апноэ во сне
• Брюшные грыжи
• Задержка роста
• Компрессия спинного мозга
• Болезнь сердца