В недавнем выпуске новостей биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. («FibroGen») сообщила, что ее терапевтический кандидат, Pamrevlumab (памревлумаб), получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA. Антитело против CTGF разработано для лечения пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
Pamrevlumab
Pamrevlumab, разработанный компанией FibroGen, представляет собой полностью человеческое рекомбинантное моноклональное антитело, предназначенное для ингибирования фактора роста соединительной ткани (CTGF). Давайте немного разберемся в этом. По данным клиники Mayo, моноклональные антитела (mAB) — это:
произведенные в лаборатории молекулы, предназначенные для использования в качестве замещающих антител, которые могут восстанавливать, усиливать или имитировать [ответ] иммунной системы.
Затем G Biosciences описывает рекомбинантные антитела как антитела, которые могут быть разработаны in vitro с использованием синтетических генов. Короче говоря, полностью человеческие рекомбинантные моноклональные антитела разрабатываются с использованием некоторых синтетических генов и человеческих антител, имитирующих иммунную систему и вызывающих более сильный иммунный ответ. В этом случае pamrevlumab подавляет CTGF, который при фиброзных расстройствах может играть роль в избыточном развитии фиброзной ткани. Помимо МДД, компания FibroGen также изучает pamrevlumab в качестве потенциального средства лечения местно-распространенного неоперабельного рака поджелудочной железы (LAPC) и идиопатического фиброза легких (ИФЛ).
Обозначение Ускоренной Процедуры
Недавно pamrevlumab получил статус Ускоренной Процедуры. Этот статус был получен после данных фазы 2 клинического исследования, посвященного оценке лечения пациентов с МДД. Кроме того, компания FibroGen в настоящее время оценивает pamrevlumab для лечения МДД в двух дополнительных клинических испытаниях фазы 3.
Согласно FDA, программа Ускоренной Процедуры:
способствует ускоренной разработке и обзору новых лекарств или биопрепаратов, которые предназначены для: 1) лечения серьезных или опасных для жизни заболеваний и 2) демонстрации потенциала для удовлетворения неудовлетворенных медицинских потребностей.
Серьезное заболевание — это состояние, которое препятствует повседневной деятельности, влияет на потенциальную выживаемость или смертность или может перейти в более серьезное или смертельное заболевание. В приведенной выше ссылке FDA объясняет, что серьезными заболеваниями могут быть ВИЧ / СПИД, рак или болезнь Альцгеймера, а также диабет, эпилепсия или депрессия. Далее, удовлетворение неудовлетворенной потребности определяется как предложение терапии или лечебного решения, которое либо лучше имеющихся, либо заполняет место, где в настоящее время терапии не существует.
Как только разработчик лекарств получает статус Ускоренной Процедуры, компания также получает различные стимулы, такие как:
- Право на Приоритетную Проверку и Ускоренное Утверждение
- Более частое общение и встречи с FDA
- Текущий обзор BLA и NDA
Мышечная Дистрофия Дюшенна (МДД)
Мышечная дистрофия Дюшенна (МДД) — редкое наследственное генетическое заболевание и одна из девяти форм мышечной дистрофии. Унаследованные по Х-сцепленному рецессивному паттерну, мутации гена DMD препятствуют выработке организмом достаточного количества дистрофина. Обычно дистрофин играет роль в силе, функции и восстановлении мышц. В результате без выработки дистрофина мышцы ослабевают и истощаются. 1 из 3500 новорожденных мальчиков имеет МДД, в то время как только 1 из примерно 50 миллионов новорожденных девочек. Симптомы обычно проявляются в возрасте до 6 лет, а к раннему подростковому возрасту многим пациентам требуется дополнительная подвижность, сердечная и респираторная поддержка. В целом симптомы включают:
- Усталость
- Увеличенные икроножные мышцы
- Прогрессирующая мышечная слабость, начиная с нижних конечностей
- Частые спотыкания или падения
- Тугие суставы
- Затруднения при ходьбе или движении
- Кардиомиопатия (прогрессирующее увеличение сердца)
- Проблемы с обучением и моторикой
- Сколиоз
- Болезнь сердца
- Нарушение дыхания
