Пигментный Ретинит
Пигментный ретинит — редкое заболевание, которое постепенно приводит к потере зрения. Генетические поражения, которые сначала поражают фоторецепторы палочек, в первую очередь вызывают потерю зрения в ночное время. Затем воздействуют на фоторецепторы колбочек, что влияет на зрение в течение дня.
Одна вещь, которая затрудняет лечение этого заболевания, заключается в том, что существует множество различных генетических мутаций, которые могут его вызвать. В настоящее время существует несколько методов генной терапии некоторых из этих уникальных мутаций, влияющих на фоторецепторы. К сожалению, до сих пор не существует терапии, которая борется со всеми мутациями.
Универсальная генная терапия пигментного ретинита изменила бы жизнь, и именно на это было направлено недавнее исследование.
Исследование
Ведущим автором этого исследования был Юньлу Сюэ из Гарварда. Целью исследования было изучить генную терапию, которая была бы широко эффективной для всех пациентов с пигментным ретинитом.
Сюэ и его коллеги исследовали 20 различных методов лечения на мышах. Эти методы лечения были подобраны вручную.
Они обнаружили, что ген Txnip был эффективен в трех разных моделях. Команда использовала вирусный вектор, чтобы доставить ген всем мышам. В частности, они обнаружили, что C247S, версия Txnip, была особенно эффективной. Эта форма гена позволила фоторецепторам колбочек начать использовать другие формы энергии. Терапия также улучшила здоровье митохондрий.
Кроме того, генная терапия, использованная в этом исследовании:
- Снижение окислительного стресса
- Уменьшение воспаления
- Улучшенная защита ячеек
Следующим шагом является проведение других исследований безопасности, а затем переход к клиническим испытаниям на людях.
Взгляд в Будущее
Исследователи воодушевлены перспективами этой терапии не только для лечения широкого круга пациентов с пигментным ретинитом, но и для улучшения других заболеваний, вызывающих потерю зрения, таких как дегенерация желтого пятна.
В конечном итоге Txnip и Txnip в сочетании с дополнительными генными методами лечения могут улучшить здоровье глаз и зрение у тех, кто страдает от потери зрения.
Вы можете узнать больше об этом исследовании и исследовательской генной терапии здесь.
