Согласно пресс-релизу от апреля 2021 года, новое партнерство работает над улучшением коммерциализации лекарств от редких заболеваний для пациентов в Китае. Вместе компания Citrine Medicine («Citrine»), занимающаяся лечением редких заболеваний, и фармацевтическая компания Sinopharm Group («Sinopharm») принесут пользу пациентам и улучшат доступ к лечению.
Осведомленность о Редких Заболеваниях
В Соединенных Штатах редкое заболевание определяется как заболевание, поражающее 200 000 человек или меньше. С другой стороны, в Европейском Союзе (ЕС) оно считается заболеванием, которым страдает менее 1 из каждых 2000 человек. Так что же такое редкое заболевание в Китае? К сожалению, знания о редких заболеваниях в Китае все еще растут. По оценкам, 20 миллионов человек в Китае живут с редким заболеванием. Тем не менее, защита интересов пациентов и доступность лекарств по-прежнему остаются проблемой. Согласно статье, опубликованной в журнале Orphanet Journal of Rare Diseases:
Большинство организаций пациентов не имеют официальной регистрации, сотрудников, письменного стандартного протокола работы или надежных финансовых ресурсов, [поэтому] ни одна организация не может спонсировать академические исследования, в отличие от своих коллег в западных странах. Что касается проблем, 71,4% опрошенных указали на недостаточную осведомленность населения о редких заболеваниях, а 67,9% указали на отсутствие финансовых ресурсов.
Несмотря на то, что в Китае существуют группы по защите интересов пациентов, например, группы по боковому амиотрофическому склерозу (БАС), по-прежнему существует острая необходимость в дополнительной коммерциализации лекарств и расширении доступа для пациентов.
Новое Партнерство
В настоящее время Citrine считается одной из ведущих биофармацевтических компаний Китая. В рамках этого партнерства с Sinopharm Citrine они будут развивать цепочку поставок и каналы распространения, что позволит увеличить распространение лекарств среди нуждающихся пациентов. Учитывая охват Sinopharm, это чрезвычайно важно. В целом партнерство расширит доступ к лекарствам в 31 провинции Китая.
Один из препаратов, на который стоит обратить внимание на платформе разработки лекарств компании Citrine, — это Wakix (питолизант). Эта исследовательская терапия, которая вводится перорально, предназначена для лечения пациентов с нарколепсией и обструктивным апноэ во сне. В настоящее время компания Citrine уже начал процесс подачи заявки на Исследование Нового Лекарственного Препарата (IND). Кроме того, компания Citrine скоро начнет коммерциализацию Alkindi в Китае. Терапия предназначена для детских пациентов с врожденной гиперплазией надпочечников (ВГК), группой наследственных генетических нарушений, влияющих на надпочечники.
