Согласно недавнему выпуску релиза, FDA одобрило заявку на новый исследуемый препарат (IND) для VIP152, потенциального терапевтического варианта для пациентов с синдромом Рихтера и рецидивирующим / рефрактерным хроническим лимфоцитарным лейкозом (ХЛЛ). Лечение, разработанное недавно созданной биофармацевтической и медико-биологической компанией Vincerx Pharma Inc. («Vincerx»), вводится внутривенно. Теперь, когда IND была одобрена, компания Vincerx может продолжить исследование фазы 1b с увеличением дозы, чтобы определить идеальную дозу для использования пациентом.

VIP152

Согласно веб-сайту компании Vincerx, VIP152 является ингибитором PTEFb / CDK9, который:

ингибирует фосфорилирование PTEFb РНК-полимеразы II (RNAPII), тем самым предотвращая элонгацию транскрипции и блокируя экспрессию генов, вызывающих рак.

Помимо синдрома Рихтера и ХЛЛ, VIP152 также рассматривается как потенциальный вариант для пациентов с неходжкинской лимфомой (НХЛ), солидными опухолями и острым миелоидным лейкозом (ОМЛ). В доклинических исследованиях VIP152 показал способность значительно ингибировать CDK9 и помогать поддерживать устойчивые ответы при подавлении опухоли.

Теперь VIP152 NDA одобрен FDA. Согласно FDA:

Действующий федеральный закон требует, чтобы лекарственное средство было предметом утвержденного маркетингового приложения до того, как оно будет транспортировано или распределено по государственным границам. Поскольку спонсор, вероятно, захочет отправить исследуемый препарат клиническим исследователям во многих штатах, он должен получить освобождение от этого требования закона.

IND — это средство, через которое спонсоры (в данном случае компания Vincerx) могут предоставить препарат для клинических испытаний. Однако, поскольку компания Vincerx получила свой IND, она теперь может начать исследование фазы 1b. В первой части исследования могут участвовать ранее леченные пациенты с ХЛЛ. Пациенты должны были иметь плохой ответ как минимум на 2 или более других лечения, включая венетоклакс или ингибитор тирозинкиназы Bruton (BTKi).

Во время второй фазы исследования будут включены 20 пациентов с ХЛЛ. В когорту расширения будут включены еще 20 пациентов с ХЛЛ. Но в случае группы расширения, ХЛЛ этих пациентов переместилась в диффузную В-клеточную лимфому (DLBCL). Как и на первом этапе исследования, включенные пациенты должны иметь рак, не склонный к лечению.

Синдром Рихтера

Синдром Рихтера, также известный как трансформация Рихтера, является редким осложнением у пациентов с хроническим лимфолейкозом (ХЛЛ). В целом, примерно у 2-10% пациентов с ХЛЛ разовьется синдром Рихтера. В конечном итоге это заставляет ХЛЛ трансформироваться в более агрессивную форму рака, такую как DLBCL. Хотя врачи не уверены, что вызывает синдром Рихтера, многие считают, что он вызван какой-то лежащей в основе генетической основой. Симптомы и характеристики включают:

• Непреднамеренная потеря веса
• Ночная потливость
• Внезапное увеличение / отек лимфатических узлов
  • Примечание. Это также может привести к отеку в тех областях, где расположены лимфатические узлы, например, в паху, шее или животе.
• Головокружение
• Усталость
• Одышка и / или затрудненное дыхание
• Легкие синяки и кровотечения
• Увеличение селезенки
• Боль в животе
• Тромбоцитопения (низкое количество тромбоцитов)
• Лихорадка
• Учащенное сердцебиение

Узнайте больше о синдроме Рихтера здесь.

Хронический Лимфоцитарный Лейкоз (ХЛЛ)

При хроническом лимфолейкозе (ХЛЛ), раке крови и костного мозга, мутации ДНК в кроветворных клетках заставляют клетки крови создавать аномальные и неэффективные белые кровяные тельца, называемые лимфоцитами. Обычно лимфоциты играют роль в здоровье иммунной системы. Но когда накапливается слишком много аномальных лимфоцитов, они вытесняют здоровые клетки из костного мозга. В конечном итоге это вызывает множество проблем со здоровьем. У взрослых ХЛЛ — вторая по распространенности форма лейкемии. Симптомы, которые часто возникают на более поздних стадиях, включают:

• Лихорадка
• Усталость
• Непреднамеренная потеря веса
• Увеличение селезенки
• Легкие синяки и кровотечения
• Петехии под кожей
• Боль в животе
• Увеличенные, но безболезненные лимфатические узлы
• Ночная потливость
• Частые инфекции