Не все в сообществе маленьких людей выступают за спорный препарат, который обещает увеличить рост людей с ахондроплазией, наиболее распространенным типом карликовости.
Новая формула, восоритид, является центром противоречивого экспериментального исследования, в котором пациенту вводят ежедневные инъекции до 18 лет, и он сам решает, продолжать или нет. Терапия предназначена для того, чтобы помочь детям с заболеванием, известным своим низким ростом, достичь стандартного ожидаемого роста. Ведущий автор исследования и клинический генетик MCRI доктор Рави Саварираян объяснил, что рост также поможет детям избежать других медицинских осложнений и операций в более позднем возрасте. Тем не менее, большей части сообщества страдающих карликовостью не нравится идея лечения детей как косметического средства. Они также возражают против идеи назначения терапии, способной подорвать гордость за низкий рост.
Ахондроплазия
Ахондроплазия — это редкое генетическое нарушение роста костей, которое тормозит рост и вызывает карликовость. Люди с этим заболеванием испытывают задержку роста костей в руках и ногах, позвоночнике и основании черепа, в среднем достигая 4 футов 4 дюйма для мужчин и 4 футов 1 дюйм для женщин. Из-за этого заболевания у пациентов возникают проблемы со способностью их хрящей превращаться в кости. Термин «ахондроплазия» означает «без образования хряща». Это также может вызвать у пациентов другие физические искривления, включая искривление и сжатие спинного мозга, искривление ног, снижение мышечного тонуса, апноэ и трудности со сгибанием локтей.
Маленькая Молекула для Создания Новых Лекарств
В 2011 году сообщество наконец нашло ответы, когда ученые открыли небольшую молекулу CNP, ключевой регулятор роста костей. Это привело к появлению нового препарата, который потенциально может стимулировать рост костей у детей. Рави начал испытания в 2013 году, и они показали успех в увеличении роста и подтвердили, что препарат в значительной степени хорошо переносится. Он объясняет эффект как подобный чрезмерному поливу растения:
«Обычно ворсоритид изгибает шланг, чтобы растение получало нужное количество воды и могло возобновить нормальный рост».
Как поясняется в News AU, Дейзи Бродвей решила продолжить лечение своего сына Каспера, отметив, что, хотя это обещает ему такой же рост, как и его сверстники, это также помогает ему избежать потенциальных операций и осложнений в будущем. Тем не менее, она осторожно раскрывает свой выбор медицинских услуг слишком большому количеству людей. Дейзи сказала:
«Это спорно и сложно, и иногда мне кажется, что мне нужно отфильтровать, с кем я говорю об этом. Есть люди, которые категорически против, и это нормально. Их позиция такова, что они пытаются исправить то, что не требует исправления и отмены работы, проделанной из невысокой гордости «.
