В выпуске новостей от 1 мая 2021 года Chiesi Global Rare Diseases, бизнес-подразделение фармацевтической компании Chiesi Group, сообщило о своем одобрении FDA препарата FERRIPROX (деферипрон). В целом, терапия предназначена для лечения перегрузки железом у пациентов с серповидно-клеточной анемией (SCD) или другими формами анемии или талассемии. FDA одобрило лечение пациентов в возрасте 3+ лет, использующих пероральный раствор, или 8+ лет, использующих таблетки.

FERRIPROX

Так что же такое FERRIPROX? Этот синтетический хелатор железа помогает снизить концентрацию железа в клетках. Попадая в клетки, проникая через клеточные мембраны, FERRIPROX очищает ткани и жидкости от токсичного железа. Обычно FERRIPROX вводят в дозах 1000 мг 2 раза в день. В конечном итоге компания Chiesi работала над разработкой этого лечения, чтобы помочь пациентам с почечными проблемами, связанными с SCD, для которых варианты лечения не всегда доступны.

Данные клинических испытаний показывают, что FERRIPROX приносит пользу пациентам с SCD. Некоторые результаты включают:

• FERRIPROX дает устойчивые преимущества, включая постепенное снижение концентрации железа в печени. Например, после 3 лет лечения FERRIPROX снизил концентрацию железа в печени со среднего значения 14,93 мг / г веса тела до 10,45 мг / г веса тела.
• Хотя FERRIPROX был относительно безопасным и хорошо переносимым, некоторые побочные реакции все же возникали. Это включает:
  • Головная боль
  • Тошнота и рвота
  • Боль в животе, спине, суставах и костях
  • Лихорадка
  • Кашель
  • Повышается АЛТ и АСТ
  • Низкое количество нейтрофилов (лейкоцитов)

Если вы принимаете FERRIPROX, вы можете заметить темную или обесцвеченную мочу. Это нормально и не вызывает беспокойства. Если вы хотите узнать больше о рецептах, пополнении запасов или финансовой помощи, позвоните по телефону 866-758-7071 и спросите о программе Chiesi Total Care Program.

Серповидно-Клеточная Болезнь (SCD)

В целом серповидно-клеточная анемия (SCD) состоит из группы гематологических заболеваний, характеризующихся серповидными эритроцитами (эритроцитами). Обычно эритроциты имеют сферическую форму, что позволяет легко проходить через тело. Но при SCD деформированные эритроциты попадают на стенки кровеносных сосудов, вызывая закупорку и плохой кровоток. Генные мутации, особенно в генах, продуцирующих гемоглобин, вызывают SCD. Поскольку заболевание наследуется по аутосомно-рецессивному типу, пациенты должны унаследовать по одному дефектному гену от каждого родителя для развития SCD. Серповидно-клеточная анемия является наиболее распространенной и наиболее тяжелой формой SCD. В большинстве случаев SCD диагностируется в раннем детстве.

Симптомы включают:

• Отек рук и ног
• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Хроническая боль
• Камни в желчном пузыре
• Легочная гипертензия (ЛГ)
• Частые или рецидивирующие инфекции
• Усталость
• Задержка роста и развития
• Отслоение сетчатки и / или потеря зрения
• Болевой кризис
• Повреждение органов
  • Примечание. Повреждение органов, вызванное SCD, обычно происходит в костях, почках и печени, селезенке, глазах, головном мозге, легких, сердце, коже или суставах.