Клинические испытания могут дать исчерпывающее представление о возможных вариантах лечения и результатах для пациентов. В настоящее время биофармацевтическая компания Protagonist Therapeutics, Inc. («Protagonist») работает над изучением эффективности русфертида (PTG-300) для пациентов с истинной полицитемией (PCV). В недавнем выпуске новостей компания Protagonist сообщила, что компания завершила регистрацию для участия в клинических испытаниях фазы 2, разработанных для достижения этой цели. Всего в исследование было включено 50 пациентов. Пациенты, которые соответствовали критериям отбора, но не смогли присоединиться к исследованию, получат еще одну возможность участия в предстоящем клиническом исследовании фазы 3.

Русфертид (PTG-300)

Во время клинического испытания исследователи будут оценивать исследуемое лечение русфертидом (PTG-300) для пациентов с PCV. В предыдущем пресс-релизе Protagonist описал русфертид как:

инъекционный синтетический пептидный миметик природного гормона гепсидина, который продемонстрировал способность резко снижать потребность в флеботомии у пациентов с истинной полицитемией.

Помимо PCV, исследователи также изучают русфертид в качестве потенциального средства лечения наследственного гемохроматоза. Лечение проводится подкожно и пациенты могут назначать его самостоятельно один раз в неделю. Предварительные данные и обновления клинических испытаний должны быть доступны во 2 квартале 2021 года.

Истинная Полицитемия (PCV)

Истинная полицитемия (PCV) — это редкое гематологическое злокачественное новообразование, характеризующееся перепроизводством эритроцитов в костном мозге. Хотя красные кровяные тельца продуцируются с большей скоростью, пациенты с PCV часто также имеют повышенное количество тромбоцитов и лейкоцитов. По мере развития этого редкого рака крови высокое количество кровяных телец приводит к сгущению крови. В результате у пациентов может наблюдаться ненормальное кровотечение и повышенный риск инсульта, сердечного приступа и образования тромбов.

Обычно считается, что мутации или дефекты гена JAK2 вызывают PCV. Обычно JAK2 регулирует производство клеток в костном мозге. Таким образом, дефекты позволяют разрастаться дополнительным клеткам крови. Однако эти мутации обычно приобретаются или развиваются, но не передаются по наследству.

Поскольку PCV развивается медленно, многие пациенты могут не проявлять симптомов до более поздних стадий. Эти симптомы включают:

• Одышка, усиливающаяся в положении лежа
• Болезненные суставы, особенно большого пальца ноги
• Усталость
• Непреднамеренная потеря веса
• Головная боль
• Вялость
• Головокружение
• Спленомегалия (увеличенная селезенка)
• Трудности с концентрацией внимания
• Затуманенное зрение или двоение в глазах
• Зуд, особенно после воздействия теплой воды
• Боль в животе
• Легкие синяки и кровотечения
• Чрезмерное потоотделение
• Сгустки крови