Клинические испытания чрезвычайно полезны для изучения того, как новые и растущие варианты лечения могут принести пользу пациентам. В то же время эти испытания также дают представление о том, где лечение может быть неэффективным или где есть неудовлетворенная потребность. Согласно ALS News Today, второй вариант — это то, что произошло в рамках клинического исследования фазы 3 ORARIALS-01. В целом исследование оценивало безопасность, эффективность и переносимость аримокломола у пациентов с боковым амиотрофическим склерозом (БАС). К сожалению, испытание не дало результатов ни по первичным, ни по вторичным конечным точкам. Компания Orphazyme, разработчик препарата, недавно представила эти данные на виртуальной встрече European Network to Cure ALS.

Аримокломол

Согласно компании Orphazyme, аримокломол — это:

Первый в своем классе усилитель белка теплового шока (HSP):

• Небольшая молекула, изготовленная в форме капсулы; предназначены для проглатывания целиком, открываются для смешивания содержимого с мягкой пищей / жидкостями или доставки через назальный желудочный зонд или ПЭГ
• Предназначен для лечения нейродегенеративных проявлений болезни

Исследовательская терапия, применяемая перорально, способствует выработке большего количества белков теплового шока (HSP). Он также может преодолевать гематоэнцефалический барьер (ГЭБ), что обеспечивает более целенаправленный вариант лечения. Обычно HSP способны стабилизировать неправильно свернутые белки. У пациентов с БАС токсичные и аномальные белки образуют комки, которые способствуют повреждению клеток и другим проблемам со здоровьем. Таким образом, исследователи задались вопросом, может ли аримокломол остановить прогрессирование заболевания.

Всего в исследовании приняли участие 245 взрослых пациентов. У всех пациентов симптомы проявились в течение 18 месяцев (1,5 года) после включения в исследование. Во время исследования пациенты получали аримокломол ежедневно или плацебо в течение 76 недель (1,5 года). Исследователи оценили улучшение двигательной функции и общую выживаемость в качестве основных конечных точек. Однако ни то, ни другое не было достигнуто. Кроме того, вторичные конечные точки, такие как способность выполнять задания и улучшение функции легких, также не помогли. Хотя аримокломол был относительно безопасным и хорошо переносимым, он не приносил значительных преимуществ пациентам с БАС.

Помимо БАС, компания Orphazyme оценивает аримокломол как потенциальный вариант лечения болезни Гоше, спорадического миозита с тельцами включения и болезни Ниманна-Пика типа C.

Боковой Амиотрофический Склероз (БАС)

Боковой амиотрофический склероз (БАС), также известный как болезнь Лу Герига, является прогрессирующим неврологическим заболеванием, которое часто приводит к летальному исходу из-за истощения грудных мышц. По оценкам, 5-10% диагнозов являются семейными, что означает, что БАС был вызван наследственной генетической мутацией. Однако в большинстве случаев врачи не уверены в точной причине БАС; эта форма называется спорадической. По мере прогрессирования болезни нервные клетки в спинном мозге, головном мозге и стволе головного мозга умирают. Это вызывает мышечное ослабление и истощение, что в конечном итоге препятствует произвольным движениям и контролю. БАС поражает мужчин больше, чем женщин. Кроме того, БАС часто поражает людей старше 60 лет. Симптомы включают:

• Частые спотыкания и падения
• Усталость или общее недомогание
• Слабость мышц, особенно в руках, ногах и кистях.
• Непреднамеренная потеря веса
• Плохая осанка
• Запор
• Потеря координации
• Сбивчивое дыхание
• Мышечные судороги и подергивания
• Депрессия и тревога
• Затруднения при разговоре, глотании, выполнении небольших движений или выполнении повседневных задач (например, ходьба)
• Невнятная или замедленная речь
• Невозможность двигать мышцами, постепенно влияющая на все тело (включая моргание)