Согласно статье в Clinical Trials Arena, компания Blueprint Medicine постоянно и быстро набирает участников для своего исследования PIONEER фазы II, в котором Айвакит (Ayvakit) рассматривается как средство лечения вялотекущего системного мастоцитоза (ISM). Из-за отсутствия препятствий на пути набора несколько центров набирают и набирают пациентов быстрее, чем предполагалось.
Запись на Исследование PIONEER
Компания Blueprint набирает пациентов в 31 учреждении в США и Европе с целью охвата 244 пациентов, которым сложно контролировать хотя бы один симптом, связанный с ISM. По состоянию на 29 апреля они рассчитывают достичь этой цели к середине этого года.
Рекрутеры на восточном и западном побережьях США объявили, что набор идет лучше, чем ожидалось. На восточном побережье три пациента уже были включены в часть исследования по определению дозы, а еще шесть пациентов были включены во вторую фазу. Что касается Запада, то десять пациентов уже были включены во вторую фазу.
Набор в Европу также растет быстрыми темпами, и сайт в Германии служит прекрасным примером. Один исследователь уже набрал пять пациентов, приближаясь к своей конечной цели — 60 участников на этом сайте.
Ситуация выглядит очень позитивно: число участников быстро растет, поскольку ограничения на COVID-19 снижаются и все больше людей проходят вакцинацию. Кроме того, отсутствуют какие-либо барьеры, препятствующие набору, которые выходят за рамки обычной практики, а это означает, что для пациентов нетрудно участвовать.
Взгляд в Будущее
Айвакит уже был одобрен FDA для взрослых пациентов с метастатическими или неоперабельными опухолями желудочно-кишечного тракта еще в январе 2020 года. Что касается показаний к системному мастоцитозу, то у него есть дата, установленная Управлением по Контролю за Продуктами и Лекарствами для Закона о Плате за Лекарства по Рецепту (PDUFA) 16 июня этого года.
О Системном Мастоцитозе
Системный мастоцитоз характеризуется накоплением тучных клеток во внутренних тканях, таких как печень, селезенка, костный мозг и тонкий кишечник. Существует четыре типа этого заболевания: вялотекущий системный мастоцитоз (ISM), системный мастоцитоз с ассоциированным гематологическим расстройством немачто-клеточного происхождения (SM-AHNMD), агрессивный системный мастоцитоз (ASM) и лейкоз тучных клеток (MCL). Важно, чтобы тип был найден, так как он может сильно повлиять на метод лечения, который выберут врачи.
Это заболевание вызвано мутацией в гене KIT, который отвечает за выработку рецепторных тирозинкиназ. Если происходит изменение функции этого белка, могут возникнуть проблемы с делением, ростом, выживанием и движением клеток. В этом случае поражаются тучные клетки, и они накапливаются во внутренней ткани. Хотя большинство случаев носят спорадический характер, были зарегистрированы случаи семейных случаев. В этих случаях наследование гена является аутосомно-доминантным.
Симптомы этого заболевания зависят от типа и места скопления, но есть общие симптомы для всех четырех форм. К ним относятся анемия и нарушения свертываемости крови, боль в животе, диарея, тошнота, рвота, зудящая крапивница, покраснение кожи, анафилактоидные реакции и увеличение селезенки, печени или лимфатических узлов. Что касается типов системного мастоцитоза, ISM является наименее тяжелым типом и имеет наиболее медленное прогрессирование. SM-AHNMD связан с другими заболеваниями крови, поэтому симптомы также могут возникать при этих заболеваниях. ASM — тяжелая форма, обычно сопровождающаяся недостаточностью органов. MCL встречается очень редко и этот тип очень агрессивен.
Убедившись, что это системный мастоцитоз, врачи назначат лечение в зависимости от типа, тяжести и симптомов пациента. Лечение симптоматическое и включает антигистаминные препараты для лечения кожных и желудочно-кишечных симптомов, протонную помпу для повышения кислотности желудочного сока, адреналин для анафилаксии, стероиды, способствующие усвоению питательных веществ, стабилизаторы тучных клеток при кожных симптомах и кромолин натрия при головных болях, боли в костях, желудочно-кишечном тракте и др. и кожные симптомы. Если у кого-то есть MCL, может потребоваться химиотерапия. SM-AHNMD также может потребовать другого лечения из-за его связи с другими заболеваниями крови.
