В выпуске новостей от начала мая 2021 года биофармацевтическая компания Bold Therapeutics («Bold») сообщила, что ее препарат BOLD-100 получил статус Орфанного Лекарства для лечения пациентов с раком желудка (кишечника).

BOLD-100

Так что же такое BOLD-100? Согласно компании Bold, BOLD-100 — это:

противоопухолевый агент, разрабатываемый в сочетании со стандартными методами лечения, для улучшения результатов лечения пациентов с трудноизлечимыми формами рака. Ранее BOLD-100 успешно завершил исследование фазы 1 повышения дозы монотерапии у пациентов с запущенным раком, которое показало, что BOLD-100 в целом безопасен и хорошо переносится с профилем безопасности, предполагающим, что его можно комбинировать с другими противораковыми методами лечения.

Селективно ингибируя GRP78, изменяя ответ развернутого белка (UPR) и индуцируя активные формы кислорода, BOLD-100 останавливает повреждение ДНК. Благодаря этому терапия на основе рутения также вызывает гибель раковых клеток. Помимо рака желудка, компания Bold также изучает BOLD-100 в качестве потенциального средства лечения пациентов с раком поджелудочной железы, толстой кишки и желчных протоков. Фактически, BOLD-100 ранее был отмечен как Орфанный Препарат от рака поджелудочной железы.

Обозначение «Орфанное лекарство» присваивается лекарствам или биологическим препаратам, используемым для лечения редких заболеваний или состояний. В Соединенных Штатах редким заболеванием (или редким видом рака) считается заболевание, которым страдают менее 200 000 американских граждан. Хотя рак желудка чаще встречается в других регионах, например в Азии, в Соединенных Штатах ежегодно диагностируется только 27 000 пациентов. Поскольку BOLD-100 получил статус Орфанного Лекарства от рака желудка, компания Bold Therapeutics теперь получает определенный набор преимуществ. К ним относятся шанс получить ускоренное одобрение, скидки на сборы и до 7 лет эксклюзивности на рынке (в ожидании одобрения).

Рак Желудка

Также известный как рак кишечника, рак желудка возникает, когда раковые клетки образуются в слизистой оболочке желудка. Всего в стенке желудка есть три слоя: слизистый (внутренний), мышечный (средний) и серозный (внешний). Когда образуется рак желудка, он сначала начинается в слое слизистой оболочки, а затем метастазирует наружу. Существует несколько форм рака желудка, в том числе:

•  Карциноидные опухоли. Обычно карциноидные опухоли являются редкой формой рака желудка. Эти опухоли образуются в клетках желудка, вырабатывающих гормоны.
• Стромальные опухоли. Как и карциноидные опухоли, стромальные опухоли встречаются довольно редко. Эти опухоли часто лечат иначе, чем другие виды рака желудка. В целом, стромальные опухоли образуются в поддерживающей соединительной ткани.
• Плоскоклеточный рак, лейомиосаркома и мелкоклеточный рак. Это чрезвычайно редкие формы рака желудка.
• Лимфома. Иногда такие раковые образования, как лимфома, которые обычно образуются в тканях иммунной системы, могут образовываться в стенке желудка.
• Аденокарцинома. Когда вы думаете о раке желудка, вы, скорее всего, имеете в виду аденокарциному. Эта распространенная форма составляет примерно 90-95% диагнозов рака желудка. Аденокарцинома образуется в слизистых клетках желудка.

Факторы риска рака желудка включают инфекцию H. pylori, возраст (65+), мужской пол, наличие в семейном анамнезе рака желудка, ожирение, желудочно-кишечный рефлюкс и диета с высоким содержанием натрия, но с низким содержанием фруктов / овощей.

На ранних стадиях рака желудка у пациентов могут не проявляться симптомы. Однако по мере прогрессирования рака симптомы могут включать:

• Кровь в стуле
• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Усталосьт
• Непреднамеренная потеря веса
• Хроническая изжога и расстройство желудка
• Тошнота и рвота
• Чувство сытости и / или вздутия живота даже после небольшого количества еды
• Трудность глотания
• Боль в животе
• Анемия (низкое количество эритроцитов)

Узнайте больше о раке желудка здесь.