Согласно «Multiple Sclerosis News Today», Европейская комиссия (EC) недавно одобрила PONVORY (ponesimod) для лечения взрослых пациентов с рецидивирующим и ремиттирующим (R / R) или активным вторично-прогрессирующим (SP) рассеянным склерозом (MS). В конечном итоге это решение последовало за аналогичным одобрением в США в марте 2021 года. В целом оба решения об одобрении зависели от данных клинического исследования фазы 3 OPTIMUM.

PONVORY (ponesimod)

PONVORY разработала фармацевтическая компания Janssen Pharmaceuticals, Inc. («Janssen»). В пресс-релизе, объявляющем об одобрении США, компания Janssen описывает PONVORY как:

ежедневный пероральный селективный модулятор сфингозин-1-фосфатного рецептора 1 (S1P1) … который, как полагают, работает, удерживая иммунные клетки, называемые лимфоцитами, из крови, задерживая их в лимфатических узлах. То, как PONVORY оказывает терапевтическое действие при РС, неизвестно, но может помочь предотвратить попадание лимфоцитов в центральную нервную систему, где они могут вызвать повреждение.

Лечение проводится перорально. Каждый день пациенты принимают 20 мг PONVORY для лечения рассеянного склероза.

Фаза 3 Клинического Испытания OPTIMUM

В общей сложности в клиническом исследовании OPTIMUM фазы 3 приняли участие 1133 взрослых пациента. В ходе исследования ученые оценили безопасность, эффективность и переносимость PONVORY по сравнению с Aubagio (терифлуномид). Пациенты получали 20 мг PONVORY или 14 мг Aubagio каждый день в течение 2 лет. Исследователи определили, что:

• Во время лечения PONVORY уменьшил количество новых воспалительных поражений головного мозга на 56% и снизил количество рецидивов на 30,5%.
• Обе терапии вызывали побочные реакции от легкой до умеренной. Однако не было достаточно серьезных реакций, чтобы пациенты прекратили лечение.
• В конечном итоге PONVORY был относительно безопасным и хорошо переносимым.
• Побочные эффекты включали простуду, инфекции верхних дыхательных путей, выпадение волос, головную боль и повышение уровня печеночных ферментов. Инфекции верхних дыхательных путей, головная боль и простуда повлияли на обе группы одинаково. У пациентов, принимавших Aubagio, процент выпадения волос был значительно выше. С другой стороны, повышенные ферменты печени были гораздо чаще у пациентов, получавших PONVORY.

В целом, исследователи определили, что PONVORY предлагает значительные преимущества для пациентов с R / R MS по сравнению с Aubagio.

Рассеянный Склероз (МС)

Существует две основных формы рассеянного склероза (MS), неврологического расстройства и расстройства центральной нервной системы (ЦНС), которое влияет на то, как мозг и тело взаимодействуют друг с другом. В рецидивирующей и ремиттирующей форме пациенты испытывают периоды ремиссии, а также периоды интенсивной симптоматики. С другой стороны, при прогрессирующей форме у пациентов наблюдается прогрессирование симптомов без ремиссии. Считается, что рассеянный склероз является аутоиммунным заболеванием, при котором иммунная система по ошибке атакует миелиновую оболочку или защитное покрытие нервных клеток. В конечном итоге это может привести к необратимому повреждению нервов. По оценкам, 2,3 миллиона человек во всем мире страдают рассеянным склерозом, хотя во многих случаях диагноз либо не диагностируется, либо ставится неверный диагноз. Вероятность развития рассеянного склероза у женщин в 2 раза выше, чем у мужчин. Как правило, заболевание диагностируется в возрасте от 20 до 50 лет, хотя оно может возникать и у лиц, не входящих в этот возрастной диапазон.

Симптомы рассеянного склероза различны. Однако эти симптомы могут включать:

• Потеря равновесия и координации
• Мышечная слабость и / или онемение
• Усталость
• Спазмы мышц
• Плохая фокусировка или замедленное мышление
• Вертиго или головокружение
• Запор
• Потеря контроля над кишечником или мочевым пузырем
• Невнятная речь
• Беспокойство, депрессия и раздражительность
• Затуманенное зрение и / или боль в глазах