Региональный президент компании Pfizer по редким заболеваниям Реда Гиха недавно высказал свое мнение журналу «The Parliament» о безотлагательности того, что он называет «кризисом редких заболеваний». Реда Гиха сказал, что безотлагательность, которая продвинула вакцины среди населения в течение одного года, также должна быть применима к редким заболеваниям.

Речь идет о тридцати миллионах пациентов с редкими заболеваниями по всей Европе. Кроме того, в остальном мире есть миллионы людей, у которых нет надежды на излечение, облегчение симптомов и, во многих случаях, нет окончательного диагноза.

В течение года компания Pfizer доминировала в заголовках новостей, поскольку она отреагировала на пандемию. Президент Гиха хотел бы, чтобы такой же научный опыт и такое же сотрудничество частного и государственного секторов применялись в отношении редких заболеваний. Он добавляет, что существует острая необходимость в новых правилах и инновационной политике.

Взгляд на Кризис Редких Заболеваний

Некоторые из проблем, которые в настоящее время существуют для сообщества редких заболеваний:

• Отсутствие доступного лечения
• Минимальная доступность качественной помощи
• Исследования затруднены из-за невозможности получить достаточно данных о пациентах.
• Пациенты могут посетить не менее семи врачей и ждать точного диагноза в среднем пять лет.
• Из семи тысяч редких заболеваний восемьдесят процентов являются генетическими нарушениями, а пятьдесят процентов поражают детей.
• У пациентов часто наблюдаются симптомы более распространенных заболеваний, мешающие поставить окончательный диагноз.

COVID-19 Изменил Ситуацию

Президент Гиха сказал The Parliament, что до пандемии допускался десятилетний период для разработки продукта. Это включает в себя начало работы в лаборатории, нормативные требования, цены и, наконец, достижение пациента.

COVID-19 привел к серьезным изменениям, сократив десятилетний период разработки до одного года. По словам Президента Гиха, это было сделано без ущерба для безопасности пациентов.

Он заявил, что концепция того, как реагировать на неотложные потребности пациентов, навсегда изменилась. Что можно будет применить этот опыт для лечения редких заболеваний.

Как и в случае с COVID-19, данные о редких заболеваниях ограничены, и, следовательно, необходимо следовать новым стандартам, установленным государственным и частным секторами при борьбе с пандемией.

Уроки Пандемии

Согласно недавнему опросу, восемьдесят три процента пациентов с редкими заболеваниями потеряли доступ к медицинской помощи во время пандемии. Необходимость помочь этому недостаточно обслуживаемому сообществу очевидна.

Президент Гуйха пояснил, что годичный график разработки вакцины против COVID-19 у компании Pfizer стал возможен только благодаря беспрецедентному сотрудничеству официальных лиц здравоохранения и регулирующих органов. Их сотрудничество ускорило рассмотрение протокола клинических испытаний и критических научных рекомендаций.

Еще одним важным компонентом был сбор доказательств, подтверждающих эффективность вакцин против COVID-19. Президент Гуйха выразил мнение, что для сбора этих доказательств потребуются новые партнерства и отрасли. Они будут особенно необходимы при вступлении в новую эру генной терапии.

Взгляд в Будущее

Президент Гуйха предвидит будущее, в котором такая же безотлагательность, которая возникла из-за пандемии COVID-19, будет решать потребности сообщества редких заболеваний.

Пандемия установила новый стандарт.