Компания Enzyvant только что объявила, что они повторно подали заявку на RVT-802 в FDA для лечения врожденной атимии у детей. Их первая заявка была подана в 2019 году. FDA ответило на множество запросов, связанных с химией, контролем и производством. Проблемы производственного контроля были особо отмечены в письме FDA.
Enzyvant ответил, что им известны все примечания, сделанные FDA, и что они не уверены, что они требуются для утверждения. Тем не менее, компания начала работать над каждым запросом от FDA.
Теперь, когда заявка подана снова, решение ожидается до 8 октября 2021 года.
Терапия
Эта терапия уже получила статус Усовершенствованной Терапии Регенеративной Медицины, а также статус Прорывной Терапии в 2017 году. Затем, в 2018 году, они начали непрерывную подачу заявки на терапию.
Эта терапия является одноразовой. Это регенеративная терапия, основанная на культивировании тканей человека. RVT-802 исследовали ученые из Университета Дьюка. В результате 10 клинических испытаний эта терапия была доведена до сегодняшнего уровня.
Врожденная Атимия
Детская врожденная атимия считается крайне редким заболеванием. При рождении вилочковая железа отсутствует. Предполагается, что это лечение связано с генетической мутацией, но точная причина до сих пор неизвестна.
Причины врожденной атимии
- Иммунодефицит
- Восприимчивость к инфекции
- Иммунная дисрегуляция
К сожалению, в настоящее время нет одобренных методов лечения этого заболевания. Поддерживающая терапия — единственный вариант для пациентов. Большинство пациентов умирают от аутоимунных заболеваний или инфекции в возрасте от 2 до 3 лет.
Это повторное представление — сигнал оптимизма для семей пациентов. Исследователи подчеркивают свою благодарность пациентам и их семьям на протяжении всех испытаний, поскольку они действительно сделали возможным повторное рассмотрение.
Вы можете узнать больше об этой терапии и процессе повторной подачи заявки здесь. Это может стать первым одобренным препаратом для лечения врожденной атимии у детей.
