Как сообщает Biospace; биотехнологическая компания Nanoscope Therapeutics, Inc., работающая на клинической стадии, объявила о впечатляющем успехе генной терапии: у всех участников с запущенным пигментным ретинитом (ПР) сохранялось улучшение зрения через год после клинических испытаний фазы 1 / 2a. Это большая новость — никогда раньше пациенты с ПР не имели доступа к лечению, чтобы улучшить их наследственное заболевание, которое со временем прогрессирует до слепоты.
Этим летом планируется начать следующий этап испытания. Это будет фаза 2b, многоцентровое оптогенетическое испытание в Соединенных Штатах, чтобы еще раз доказать эффективность препарата. Исследователи и пациенты надеются, что это испытание будет успешным, поскольку оно станет первым восстанавливающим препаратом, разработанным для лечения пигментного ретинита.
Пигментный Ретинит
Пигментный ретинит — это общий термин для группы генетических заболеваний, вызывающих дегенерацию сетчатки, ткани, выстилающей заднюю часть глаза, которая преобразует свет в сообщения, которые мозг воспринимает как зрение. Расстройство приводит к тому, что пациенты со временем теряют зрение. Прогресс зависит от того, были ли сначала затронуты палочки или колбочки пациента. Обычно сначала разрушаются стержни человека, что приводит к затемнению света и затруднениям с периферическим и ночным зрением. По мере уменьшения колбочек человек также теряет цветовое восприятие, центральное зрение и остроту зрения. Генетическое заболевание прогрессирует, и хотя скорость и степень эрозии зрения различаются, большинство пациентов полностью теряют зрение к 40 годам. Существуют симптоматические методы лечения, но нет терапии.
Лаборатория Улучшает Зрение
В исследование были включены 11 пациентов, трое из которых получили низкую дозу однократной интравитреальной инъекции, а восемь других получили более высокую дозу. Генная терапия вводит гены MCO за одну инъекцию в глаз человека с использованием патентованного вектора AAV2, который был признан FDA орфанным лекарством.
Они обнаружили, что независимо от того, какая мутация была причиной заболевания пациента, у всех участников наблюдалось улучшение как объективного, так и субъективного видения. Они также обнаружили, что точность распознавания формы у участников улучшилась более чем на 90%. Они также измерили подвижность, обнаружив, что пациенты сокращают время реакции при прикосновении к световой панели на 50%. Отчеты пациентов об улучшениях были соотнесены с этими показателями.
Фактически, пациенты сообщали о стойком улучшении выполнения своих повседневных задач и чувствительности к внешнему свету. Некоторые пациенты могли даже прийти на контрольный прием без какой-либо помощи. Что еще более интересно, ряд участников исследования восстановили способность пользоваться мобильным телефоном, читать буквы на стене или заголовок газеты, смотреть телевизор и даже заправлять иглу.
——
Результаты лаборатории являются первыми значимыми клиническими открытиями, которые обеспечивают реальные функциональные улучшения зрения с помощью оптогенетической терапии. Они привели к значительному улучшению качества жизни пациентов, мобильности и их способности общаться с миром. Команда надеется, что, когда этим летом начнется испытание их гена в фазе 2b, они продолжат получать одобрение FDA и это станет первым препаратом такого рода, доступным для пациентов с ПР.
Президент Nanoscope и изобретатель технологии доктор Самарендра Моханти сказал:
«Оптогенетика — мощный инструмент исследования, но имеет ограниченный объем клинической пользы, потому что опсины имеют узкую полосу активации, в отличие от естественного освещения. MCO чувствителен к широкополосному свету и активируется окружающим светом, что устраняет риск фототоксичности. от длительного постоянного использования внешних устройств для интенсивной световой стимуляции ».
