Дисплазия альвеолярных капилляров со смещением легочных вен (ACD / MPV) или, для краткости, дисплазия альвеолярных капилляров (ACD) — редкое врожденное и опасное для жизни заболевание. Без трансплантации легких в младенчестве многие дети, рожденные с ACD, живут от нескольких недель до менее одного года. Но, согласно News Medical, в недавнем исследовании использовались высокотехнологичные наночастицы для лечения легочной гипертензии (высокого кровяного давления, которое влияет на артерии в легких и сердце) на мышах, моделирующих ACD. Если бы эти результаты однажды могли быть воспроизведены на людях, это могло бы значительно улучшить результаты лечения пациентов. См. полные результаты, опубликованные в Circulation.
Альвеолярно-Капиллярная Дисплазия (ACD)
В большинстве случаев дисплазия альвеолярных капилляров (ACD), редкая генетическая форма, возникает в результате мутаций гена FOXF1. Однако, по оценкам, 10-20% диагнозов являются идиопатическими (причина неизвестна). Обычно FOXF1 кодирует факторы транскрипции, белки, которые играют важную роль во многих функциях организма. Но у пациентов с ACD / MPV недостаток белков препятствует правильному развитию или расположению альвеолярных капилляров (мелких кровеносных сосудов в легких). В результате пациенты испытывают легочную гипертензию и недостаточное распределение кислорода по телу. Младенцы с ACD в течение нескольких дней после рождения могут проявлять одышку и у них может быть синюшность. В целом во всем мире зарегистрировано около 200 случаев ACD. Однако, учитывая возможность ошибочного диагноза, точное число неизвестно.
Обычно симптомы ACD появляются в течение нескольких минут или дней после рождения. К сожалению, без ранней трансплантации легких это в значительной степени смертельное заболевание. Симптомы включают:
- Цианоз (посинение кожи, губ и ногтей)
- Одышка и / или затрудненное дыхание
- Легочная гипертензия
- Аномальное перекручивание толстой кишки
- Примечание: также могут присутствовать дополнительные желудочно-кишечные дефекты.
- Гипоксия (низкий уровень кислорода в кровотоке)
- Нарушение функции мочевыводящих путей и почек
- Пороки сердца
Наночастицы
В ходе исследования ученые хотели понять, может ли новый подход к лечению — использование высокотехнологичных наночастиц — улучшить легочную функцию у мышей, моделирующих ACD / MPV. Исследователи из Cincinnati Children’s и Университета Цинциннати впервые разработали модели ACD / MPV на мышах. Без лечения примерно 70% этих мышей умирают в течение 28 дней после рождения.
Затем исследователи обработали эти модели мышей, используя в качестве носителей высокотехнологичные наночастицы. Эта коллоидная система доставки лекарств не меняет организм навсегда, в отличие от генной терапии. Вместо этого наночастицы доставляют STAT3 прямо в легкие. Поскольку STAT3 является ключевой мишенью для FOXF1, доставка функционирующего гена может помочь улучшить рост кровеносных сосудов и легочную функцию. Наночастицы также предлагают уникальную систему доставки; они не остаются в организме более одной недели, обладают низкой токсичностью и могут обеспечить устойчивый эффект. Что еще более захватывающе, эта особая обработка наночастиц была разработана аспирантами Университета Цинциннати!
Например, в рамках этого исследования модели мышей, которых получили только одну инъекцию показали:
- Повышенный уровень выживаемости
- Только 35% умерли в течение 28 дней после лечения по сравнению с первоначальными 70%. Таким образом, это инъекционное лечение снизило вдвое уровень смертности.
- Пониженное кровяное давление
- Лучшая плотность альвеолярных капилляров
- Повышенная оксигенация
В целом это лечение помогло ускорить нормальное развитие легких и предотвратить необратимые пороки развития легких. Хотя до проведения каких-либо испытаний на людях необходимо провести гораздо больше исследований, эти результаты выглядят многообещающими.