Статус «Орфанное Лекарство» предоставляется лекарственным средствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями или состояниями, которыми страдают менее 200 000 американцев. Поскольку иногда бывает сложно разработать лекарства для редких заболеваний, программа по орфанным препаратам предлагает стимулы для разработки лекарств, такие как 7 лет эксклюзивности на рынке (после утверждения), освобождение от уплаты пошлин, налоговые льготы и усиление регулирующей помощи FDA. В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания TRACON Pharmaceuticals («TRACON») сообщила, что ее терапевтический энвафолимаб (KN035), разработанный для лечения пациентов с саркомой мягких тканей, получил статус Орфанного Лекарства.

Энвафолимаб

Так что же такое энвафолимаб? Согласно TRACON, эта терапия:

новое однодоменное антитело PD-L1, которое вводят подкожной инъекцией без необходимости в адъюванте.

Обозначение Орфанного Лекарства зависело от измененной заявки с данными клинического исследования фазы 1. В ходе этого испытания исследователи определили, что:

• У пациентов, участвовавших в исследовании, наблюдались устойчивые, долговременные ответы в течение 6-месячного периода.
• В целом эффективность энвафолимаба составила 40%. По сравнению с 42% ответом на терапию Тецентриком (Tecentriq), нынешним стандартом лечения в отношении лечения антителом PD-L1, это невероятно многообещающе.

К настоящему времени энвафолимаб прошел ряд клинических испытаний фазы 2 и фазы 3. Одним из таких испытаний является исследование фазы 2 ENVASARC, в котором оценивается энвафолимаб в качестве монотерапии и в сочетании с ипилилумабом для пациентов с недифференцированной плеоморфной саркомой или миксофибросаркомой. Всего будет набрано 160 пациентов. Во время испытания пациенты будут получать либо энвафолимаб, либо энвафолимаб с Ервоем (Yervoy).

Дополнительное испытание фазы 3 проводится в Китае и спонсируется компанией Alphamab Oncology («Alphamab») и биофармацевтической компанией 3D Medicines, которые являются партнерами TRACON. Наконец, эти компании также подали заявку на новый лекарственный препарат (NDA) в Китае, которому был предоставлен статус Приоритетной Проверки в январе 2021 года.