Статус «Орфанное Лекарство» предоставляется лекарственным средствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями или состояниями, которыми страдают менее 200 000 американцев. Поскольку иногда бывает сложно разработать лекарства для редких заболеваний, программа по орфанным препаратам предлагает стимулы для разработки лекарств, такие как 7 лет эксклюзивности на рынке (после утверждения), освобождение от уплаты пошлин, налоговые льготы и усиление регулирующей помощи FDA. В недавнем пресс-релизе биофармацевтическая компания TRACON Pharmaceuticals («TRACON») сообщила, что ее терапевтический энвафолимаб (KN035), разработанный для лечения пациентов с саркомой мягких тканей, получил статус Орфанного Лекарства.
Энвафолимаб
Так что же такое энвафолимаб? Согласно TRACON, эта терапия:
новое однодоменное антитело PD-L1, которое вводят подкожной инъекцией без необходимости в адъюванте.
Обозначение Орфанного Лекарства зависело от измененной заявки с данными клинического исследования фазы 1. В ходе этого испытания исследователи определили, что:
- У пациентов, участвовавших в исследовании, наблюдались устойчивые, долговременные ответы в течение 6-месячного периода.
- В целом эффективность энвафолимаба составила 40%. По сравнению с 42% ответом на терапию Тецентриком (Tecentriq), нынешним стандартом лечения в отношении лечения антителом PD-L1, это невероятно многообещающе.
К настоящему времени энвафолимаб прошел ряд клинических испытаний фазы 2 и фазы 3. Одним из таких испытаний является исследование фазы 2 ENVASARC, в котором оценивается энвафолимаб в качестве монотерапии и в сочетании с ипилилумабом для пациентов с недифференцированной плеоморфной саркомой или миксофибросаркомой. Всего будет набрано 160 пациентов. Во время испытания пациенты будут получать либо энвафолимаб, либо энвафолимаб с Ервоем (Yervoy).
Дополнительное испытание фазы 3 проводится в Китае и спонсируется компанией Alphamab Oncology («Alphamab») и биофармацевтической компанией 3D Medicines, которые являются партнерами TRACON. Наконец, эти компании также подали заявку на новый лекарственный препарат (NDA) в Китае, которому был предоставлен статус Приоритетной Проверки в январе 2021 года.
Саркома Мягких Тканей
Саркома мягких тканей — это редкая форма рака, которая начинается в мягких тканях по всему телу, которые соединяют, поддерживают и окружают другие структуры тела. В целом саркомы мягких тканей могут образовываться в нервах, сухожилиях, кровеносных сосудах, мышцах и даже в жировой ткани. Существует более 50 подтипов этого редкого рака, каждый из которых может поражать разные группы или возрастные группы. Некоторые формы саркомы мягких тканей включают:
- Ангиосаркома
- Липосаркома
- Рабдомиосаркома
- Синовиальная саркома
Факторы риска развития саркомы мягких тканей включают облучение, химическое воздействие и наличие генетических заболеваний, таких как туберозный склероз или синдром Вернера.
Что касается симптомов, многие пациенты на ранних стадиях не имеют симптомов. Как только опухоль начинает расти, проявляются симптомы. Они могут включать:
- Заметная шишка или опухшая область (обычно безболезненная)
- Нервная или мышечная боль
- Спазмы или боль в животе
- Затрудненное дыхание
Узнайте больше о саркоме мягких тканей здесь.
