Во время Ежегодного Конгресса Европейской Гематологической Ассоциации (EHA) (EHA2021), который прошел виртуально в этом году, гематологические эксперты и заинтересованные стороны обсудили новые достижения в этой области. Согласно Fierce Biotech, одна презентация была посвящена эффективности EPZ-719 при множественной миеломе (ММ). Терапия, разработанная биофармацевтической компанией Epizyme, дала положительные результаты на моделях мышей. Хотите узнать больше? Обратите внимание на Abstract S176.

EPZ-719

Ранее исследователи предположили, что перестройки хромосом 4 и 14 и генетические мутации играют роль в определенных случаях множественной миеломы. Фактически, эта хромосомная аномалия связана с 15-20% диагнозов ММ, а также с худшими исходами для пациентов. Предыдущие исследования выявили избыточную экспрессию MMSET, вызванную этой мутацией, как возможную терапевтическую мишень для множественной миеломы. Однако исследователи были отброшены назад, когда MMSET стали считаться недосягаемой целью.

Таким образом, исследователи переключились на SETD2, который, как и MMSET, играет роль в экспрессии генов, сплайсинге РНК и восстановлении повреждений ДНК. Для начала исследователи получили модели ММ на мышах. У некоторых мышей была специфическая генетическая мутация, у других — нет. Затем исследователи оценили различные дозы EPZ-719. В конечном итоге результаты показали, что:

• У мышей, получавших три самые высокие дозы, наблюдалась регрессия опухоли (уменьшение размера опухоли).
• EPZ-719 показал многообещающие результаты в отношении мутировавшего ММ, что привело к 95% ингибированию роста опухоли. Кроме того, EPZ-719 также показал себя многообещающим для моделей мышей без специфической мутации, подавляющей рост опухоли.
• В целом, EPZ-719 может быть многообещающим лечением самостоятельно или в сочетании с другой терапией.

В течение следующих нескольких месяцев компания Epizyme надеется подать заявку на получение Нового Исследуемого Препарата (IND). Утверждение этого приложения позволит компании Epizyme начать клинические испытания на людях.

Множественная Миелома (ММ)

Множественная миелома (ММ) — это рак, который начинается в плазматических клетках, типе белых кровяных телец. Обычно плазматические клетки играют роль в здоровье иммунной системы, вырабатывая антитела, борясь с инфекциями и уничтожая «чужих захватчиков». Однако при ММ раковые плазматические клетки вытесняют здоровые клетки из костного мозга. Кроме того, клетки ММ создают аномальные М-белки. В целом это вызывает множество осложнений, связанных со здоровьем. Обычно ММ чаще встречается у мужчин, чем у женщин. Дополнительные факторы риска включают возраст, принадлежность к афро-американскому происхождению или наличие в семейном анамнезе множественной миеломы. Симптомы включают:

• Непреднамеренная потеря веса
• Боль в костях (часто в позвоночнике или груди)
• Тошнота
• Поражение почек и / или почечная недостаточность
• Потеря аппетита
• Частые инфекции
• Слабость или онемение ног
• Анемия (низкое количество эритроцитов)
• Переломы костей
• Усталость
• Умственная затуманенность
• Запор
• Чрезмерная жажда
• Гиперкальциемия (избыток кальция в крови)