FDA предоставляет обозначения, такие как Редкие Детские Заболевания и Орфанные Препараты, для помощи в процессе разработки лекарств. Недавно компания LEXEO Therapeutics получила эти два обозначения для своей терапии — LX2006. Эта генная терапия, опосредованная аденоассоциированным вирусом (AAV), в настоящее время находится на стадии клинических испытаний и оценивается как средство лечения атаксии Фридрейха (FRDA).
Об Обозначениях
Обозначение Редкого Детского Заболевания
Это обозначение зарезервировано для разрабатываемых методов лечения редких и тяжелых или опасных для жизни заболеваний, которые в основном поражают пациентов в возрасте до 18 лет. Редкие — это заболевания менее 200 000 человек в Соединенных Штатах. Компании стремятся получить это звание, поскольку оно может иметь определенные преимущества, такие как ваучер на приоритетное рассмотрение. Например, если LEXEO также получит заявку на лицензию на биологические препараты, они будут иметь право на получение купона, который затем можно будет обменять, применить или продать.
Обозначение Орфанного Лекарства
Как и обозначение редких детских заболеваний, это обозначение предназначено для лечения заболеваний, от которых страдают менее 200 000 человек в стране. Также предусмотрены льготы, такие как налоговые льготы. Вы можете узнать больше об этих и других обозначениях, которые влияют на разработку лекарств от редких заболеваний здесь.
Взгляд в Будущее
Компания LEXEO очень рада получить эти обозначения, поскольку они демонстрируют необходимость и срочность жизнеспособных методов лечения атаксии Фридрейха. Они надеются, что дальнейшие разработки пойдут хорошо, и планируют проведение фазы I / II исследования LEX2006 для кардиомиопатии, связанной с FRDA. Это испытание должно начаться позже в этом году.
Об Атаксии Фридрейха
Атаксия Фридрейха — редкое наследственное заболевание, которое характеризуется двигательными и неврологическими симптомами. Пострадавшие люди обычно замечают последствия в возрасте 15 лет, когда они будут испытывать затруднения при движении и невнятную речь. Симптомы сохранятся и могут распространиться на проблемы со зрением и слухом, сердечную аритмию, боль в груди, усталость, одышку, аномалии стоп, сколиоз и сахарный диабет. За это заболевание отвечает мутировавший ген FXN. Этот ген обычно производит фратаксин, который необходим для правильной функции митохондрий. Когда он мутирует, этот процесс прерывается, и митохондрии больше не могут выполнять свои функции. Он наследуется по аутосомно-рецессивному типу. Лечение симптоматическое.
Вы можете найти исходную статью здесь.
