В Соединенном Королевстве Агентство по Регулированию Лекарственных Средств и Товаров Медицинского Назначения (MHRA) регулирует прием лекарств, компонентов для переливания крови и медицинских устройств, обеспечивая их соответствие стандартам безопасности и эффективности. Согласно Pharma Times, MHRA недавно одобрило запрос на получение разрешения на продажу Efmody, препарата для лечения пациентов (в возрасте от 12 лет) с врожденной гиперплазией надпочечников (CAH).
Врожденная Гиперплазия Надпочечников (CAH)
Врожденная гиперплазия надпочечников (CAH) относится к группе редких генетических нарушений, влияющих на надпочечники. Обычно надпочечники вырабатывают гормоны, которые помогают управлять кровяным давлением и регулировать обмен веществ, иммунную функцию и даже реакцию на стресс. Однако пациентам с CAH часто не хватает 21-гидроксилазы, фермента, который помогает функционировать надпочечникам. В результате пациенты с CAH не могут вырабатывать достаточное количество стероидных гормонов.
В целом существует две формы CAH: классическая и неклассическая. У пациентов с неклассическим CAH симптомы часто более легкие и могут не проявляться до позднего детства или раннего взросления. В отличие от пациентов с классической формой, у женщин при рождении половые органы нормальные. Симптомы включают:
- Тяжелые угри
- Нарушения менструального цикла или отсутствие менструации (у женщин)
- Чрезмерные волосы на теле или лице (у женщин)
- Углубление голоса (у женщин)
- Ранний рост лобковых волос (у мужчин)
- Быстрый рост в детстве, достигающий роста ниже среднего (у мужчин)
С другой стороны, классический CAH считается более редкой и тяжелой формой заболевания. Обычно симптомы проявляются в младенчестве. Это включает:
- Кризис надпочечников (который может быть опасным для жизни)
- Обычно это вызвано недостатком кортизола и / или альдостерона.
- Симптомы включают тошноту и рвоту; понос; и крайняя слабость, среди прочего.
- Неоднозначные гениталии (у женщин)
- Невысокий рост
- Раннее половое созревание
- Проблемы с контролем уровня сахара в крови или артериального давления
- Раннее появление лобковых волос
Efmody
Efmody, разработанный специализированной фармацевтической компанией Diurnal, описывается как «гибридное лекарство», которое:
содержит гидрокортизон, синтетическую форму кортизола, и медленно высвобождает его в кишечнике, чтобы заменить естественный гормон в организме, аналогично естественной ежедневной секреции кортизола. Это помогает восстановить более нормальный гормональный баланс и минимизировать другие аспекты [CAH].
Когда Diurnal представила разрешение на продажу, компания включила данные клинического исследования фазы 3. Всего в исследование было включено 122 пациента. По сравнению с действующим стандартом оказания медицинской помощи существенных различий не было. Однако Efmody действительно продемонстрировал эффективность в контроле уровня 17-ОНР в течение длительного периода времени.
