Обозначение «Прорывной Терапии» выдано FDA как способ ускорить разработку и пересмотр лекарств. В частности, такой статус предоставляется лекарственным средствам или биологическим препаратам для лечения серьезных заболеваний, особенно когда эти препараты или биопрепараты демонстрируют значительное улучшение по сравнению с существующими методами лечения или текущими стандартами лечения. Ближе к концу июня 2021 года FDA присвоило статус Прорывной Терапии донанемабу (donanemab), экспериментальной терапии антителами, разработанной компанией Eli Lilly and Company («Lilly»). Как сообщается в пресс-релизе, донанемаб предназначен для лечения пациентов с болезнью Альцгеймера.
Донанемаб
Так что же такое донанемаб? Эта пассивная иммунотерапия представляет собой гуманизированное моноклональное антитело IgG1. Он работает, распознавая и идентифицируя вредный бета-амилоид, который может образовывать токсичные скопления или бляшки в головном мозге. Затем донанемаб вызывает иммунный ответ против этих амилоидных бляшек, помогая удалить их и замедляя прогрессирование заболевания.
В целом, назначение Прорывной Терапии зависело от данных фазы 2 клинического исследования TRAILBLAZER-ALZ. В ходе исследования ученые оценили безопасность, эффективность и переносимость препарата у пациентов с ранней стадией болезни Альцгеймера. Всего в исследование было включено 272 пациента. Пациенты получали либо 700 мг донанемаба внутривенно в течение 3 доз, а затем 1400 мг для следующих доз, либо плацебо в течение 4 недель, в общей сложности до 72 недель. Исследователи обнаружили, что улучшились познавательные способности и способность выполнять повседневные задачи. Хотите узнать больше? См. данные, опубликованные в журнале New England Journal of Medicine (NEJM). Основываясь на этих данных, компания Lilly скоро подаст Заявку на получение Лицензии на Биологические Препараты (BLA).
Двигаясь вперед, компания Lilly также возглавит текущее клиническое испытание фазы 3 TRAILBLAZER-ALZ 2.
Болезнь Альцгеймера (AD)
Болезнь Альцгеймера (AD) — это прогрессирующее неврологическое заболевание, характеризующееся гибелью и дегенерацией клеток мозга. Хотя врачи точно не знают, что вызывает AD, многие считают, что это связано с сочетанием факторов окружающей среды и образа жизни, а также генетики. Факторы риска включают возраст (65+), семейный анамнез болезни Альцгеймера, перенесенные травмы головы, принадлежность к женскому полу, плохой сон или привычки к упражнениям. Поскольку AD прогрессирует, симптомы часто со временем ухудшаются. В настоящее время лекарства от AD не существует. Симптомы включают:
- Ухудшение потери памяти
- Затруднения при разговоре, ходьбе и глотании
- Плохие навыки рассуждения или суждения
- Сложность планирования и выполнения знакомых задач
- Дезориентация
- Изменение настроения и поведения
- Недоедание или обезвоживание (осложнения)
- Падения, переломы или пролежни (осложнения)
- Пневмония и / или аспирация (осложнения)