14 июля 2021 года биофармацевтическая компания Alkeus Pharmaceuticals, Inc. («Alkeus») сообщила в пресс-релизе, что ее терапия ALK-001 (C20-D3-витамин A) получила от FDA статус Прорывной Терапии для лечения болезни Штаргардта.

ALK-001

По словам компании Alkeus, ALK-001:

химически модифицированный витамин А [где водород заменен дейтерием … для замедления скорости образования токсичных агрегатов витамина А] исследуется для профилактики и лечения болезни Штаргардта и возрастной дегенерации желтого пятна. ALK-001 принимают внутрь один раз в день.

В настоящее время нет одобренных FDA вариантов лечения пациентов с болезнью Штаргардта. Таким образом, ALK-001 может удовлетворить неудовлетворенную потребность в этом сообществе пациентов. Назначение прорывной терапии было присвоено на основании данных клинических испытаний фазы 2. В ходе исследования ученые определили, что ALK-001 способен останавливать образование агрегатов витамина А в фоторецепторах и защищать от потери зрения. Дополнительные данные будут опубликованы ближе к концу 2021 года.

В целом, это обозначение предназначено для ускорения разработки и рассмотрения лекарств или биопрепаратов, предназначенных для лечения серьезных и опасных для жизни заболеваний. Кроме того, это обозначение предоставляется продуктам, которые демонстрируют значительные преимущества по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. На данный момент ALK-001 является первым и единственным препаратом, получившим такое обозначение при болезни Штаргардта.

Болезнь Штаргардта

Обычно мутации гена ABCA4 считаются наиболее частой причиной болезни Штаргардта. Этот ген обычно отвечает за транспортировку витамина А. Несмотря на это, пациенты с болезнью Штаргардта испытывают смерть колбочек и палочек в глазу. По мере их смерти пациенты постепенно теряют зрение. В большинстве случаев потеря зрения наблюдается в детстве, хотя может произойти и во взрослом возрасте. Пациенты часто теряют зрение, пока их зрение не станет 20/200 или хуже. Симптомы включают:

• Дальтонизм
• Чувствительность к яркому свету
• Потеря периферического зрения
• Серые, черные или туманные пятна в центре зрения
• Сложность регулировки при переходе от светлого к темному окружению
• Расплывчатое или искаженное зрение
• Проблемы с распознаванием лиц

Узнайте больше о болезни Штаргардта здесь.