В прошлом Crysvita был одобрен для подкожного введения врачом пациентам с Х-сцепленной гипофосфатемией (XLH). Эта инъекция может быть как инвазивной, так и трудоемкой. Однако, согласно Pharma Times, Европейский Союз (ЕС) недавно одобрил вариант самоуправляемой Crysvita.

Crysvita

По словам Kyowa Kirin, Crysvita — это:

рекомбинантное полностью человеческое моноклональное антитело IgG1 против фосфатурического гормона фактора роста фибробластов 23 (FGF23). Блокируя избыток FGF23 у пациентов, Crysvita® предназначен для увеличения реабсорбции фосфата в почках и увеличения выработки витамина D, который усиливает всасывание фосфата и кальция в кишечнике у пациентов с Х-связанной гипофосфатемией.

Благодаря этому новому разрешению пациенты или лица, осуществляющие уход, теперь могут самостоятельно назначать лечение. Хотя первая доза будет вводиться врачом, а первая доза для самостоятельного введения под наблюдением врача, пациенты могут позже принять дозу самостоятельно дома. В конечном итоге это улучшает уход за пациентами, предлагая более простой, но все же эффективный способ лечения.

Crysvita предназначена для детских пациентов (в возрасте от 1 до 17 лет) с XLH, а также для взрослых.

Х-Связанная Гипофосфатемия (XLH)

Мутации гена PHEX на Х-хромосоме вызывают Х-сцепленную гипофосфатемию (XLH), наследственное заболевание, характеризующееся аномально низким уровнем фосфата в крови. В целом мутации PHEX могут повышать уровень фактора роста фибробластов 23 (FGF23). Обычно FGF23 действует как гормон роста и регулирует реабсорбцию фосфата в почках. Однако мутации PHEX и высокие концентрации FGF23 вызывают истощение фосфатов и мягкие, ослабленные кости (рахит). Хотя XLH часто передается по наследству, это заболевание вызывается спонтанными генными мутациями до 30% диагнозов. Во многих случаях XLH диагностируется в детстве. Симптомы XLH, которые различаются по степени тяжести, включают:

• Искривленные или согнутые ноги
• Боль в суставах, костях, мышцах или зубах
• Преждевременное сращение костей черепа (краниосиностоз)
• Частые или легкие переломы костей
• Походка «вразвалочку»
• Невысокий рост
• Стоматологические абсцессы
• Легко вывихнутые суставы
• Кальцификация сухожилий и связок
• Остеоартроз
• Рахитические четки
• Аномалии тазобедренной кости
• Потеря слуха
• Стеноз позвоночного канала
• Сколиоз
• Ограниченная мобильность