В Соединенных Штатах Закон об Орфанных Лекарствах был разработан для ускорения разработки и пересмотра лекарств или биопрепаратов, предназначенных для лечения редких или опасных для жизни заболеваний. Для целей Закона редкое…
В Европейском Союзе (ЕС) статус Орфанного Лекарства выдается Европейским Агентством по Лекарственным Средствам (EMA). Статус присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения, профилактики или диагностики пациентов с редкими, хронически…
В конце июня 2021 года фармацевтическая компания Harmony Biosciences Holdings, Inc. («Harmony») сообщила о начале клинического испытания фазы 2 в своем пресс-релизе. В ходе исследования ученые будут оценивать безопасность, эффективность…
Генетическое редактирование может направлять и лечить множество генетических заболеваний. Недавно исследователи изучили редактирование генов как потенциальный терапевтический вариант для пациентов с фациоскапуло-плечевой мышечной дистрофией (FSHD). По данным Medical XPress, исследователи…
Добро пожаловать в исследование недели от Patient Worthy. В этом сегменте мы выбираем исследование, опубликованное на прошлой неделе, которое, по нашему мнению, представляет особый интерес или важность, и более тщательно изучаем.…
FDA недавно одобрило KEYTRUDA (пембролизумаб) в сочетании с LENVIMA (ленватиниб) для лечения прогрессирующей карциномы эндометрия, которая не связана с дефицитом восстановления несоответствия или высокой микросателлитной нестабильностью. Это одобрение было получено…
Медицинские исследования играют решающую роль в разработке новых и более эффективных вариантов лечения пациентов с редкими заболеваниями. 10 июня 2021 года компания Vertex Pharmaceuticals Incorporated («Vertex») поделилась положительными данными фазы…
Ближе к концу июня 2021 года фармацевтическая компания Crinetics Pharmaceuticals, Inc. («Crinetics») сообщила в пресс-релизе, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 3 PATHFNDR-1. В рамках исследования…
Лучшее понимание вашего вида рака может улучшить результаты лечения. Легче бороться с тем, что понимаешь. Вот почему недавняя статья, опубликованная в Medical Xpress, так интересна; ученые определили белковые маркеры, которые…
Согласно относительно недавнему выпуску новостей биофармацевтической компании Dicerna Pharmaceuticals, Inc. («Dicerna»), теперь доступны промежуточные данные фазы 1 клинического испытания белкесирана (belcesiran) у пациентов с заболеванием печени, связанным с дефицитом альфа-1-антитрипсина…
До этого года с 2003 года в Соединенных Штатах не было зарегистрировано случаев обезьяньей оспы. Все изменилось, когда человек из Техаса привез с собой эту редкую болезнь из поездки в…
Согласно сообщению Market Watch, биофармацевтическая компания Ultragenyx Pharmaceutical, Inc. недавно объявила о присвоении ей статуса Орфанного Лекарства Управлением по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США и Европейским…
Ранее биофармацевтическая компания XyloCor Therapeutics («XyloCor») выполнила первую часть (увеличение дозы) клинического испытания Фазы 1/2 EXACT, оценивая исследуемое лечение XC001 (энкоберминоген rezmadenovec) для пациентов с рефрактерной стенокардией. Согласно пресс-релизу, Независимый…
Обозначение Орфанного Лекарства - это статус, присваиваемый FDA лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями. В данном случае FDA определяет «редкий» как поражающий 200 000 или…
Только в Соединенных Штатах около 300000 человек страдают хронической идиопатической крапивницей (CIU) от умеренной до тяжелой или хронической крапивницей, которая либо рецидивирует, либо длится более 6 недель и не поддается…
28 июля 2021 года биофармацевтическая компания Thetis Pharmaceuticals («Thetis») сообщила, что ее низкомолекулярная терапия резолвином (Resolvin) E1 (RvE1), TP-317, получила статус Орфанного Лекарства от FDA. Хотя TP-317 разрабатывался для лечения…
Если бы я сказал вам, что крошечные пузырьки можно использовать для более эффективного лечения рака, вы бы мне поверили? Что ж, в случае нейробластомы это может быть правильно. По данным…
Согласно рассказу на сайте express.co.uk, рассеянный склероз (РС) - это неврологическое заболевание, которое может серьезно повлиять на жизнь пациентов. Поскольку заболевание может иметь прогрессирующий характер, то есть со временем ухудшаться,…
Алексис Лавлесс - 14-летняя девушка из Луисвилля, штат Кентукки, у которой недавно был диагностирован синдром удлиненного интервала QT. Теперь она изо всех сил старается повысить осведомленность, рассказывая собственную историю внезапной…
На сегодняшний день мир борется с пандемией COVID-19 уже более 1,5 лет. Во всем мире новый коронавирус является причиной 197 миллионов случаев заболевания и примерно 4,7 миллиона смертей. Хотя вид…
Людям, которые сделали прививку может казаться, что пандемия COVID-19 наконец-то закончилась, но конвергенция варианта Дельта, рост длительных случаев заболевания COVID, увеличение числа серьезных случаев и давление с целью ослабления мер…
Недавно FDA одобрило заявку на новый исследуемый препарат (IND) для '1104, первого в своем классе пептида для лечения эозинофильного эзофагита (EoE). Теперь компания Revolo Biotherapeutics приступит к исследованию '1104 в…
Только что завершился новый анализ объединенных данных передовых методов лечения метастатической почечно-клеточной карциномы (мПКР). Это продемонстрировало разницу в общей выживаемости пациентов, принимающих иммунотерапию с помощью сутента. В частности, пациенты с…
FoundationOne CDx - это комплексный тест геномного профилирования, основанный на тканях. Он используется для выявления лиц с диагнозом ALK + немелкоклеточный рак легкого (НМРЛ), которым будет назначено лечение бригатинибом (brigatinib).…
Nosotroscreemos que lospacientes de enfermedadesraras son personas, no undiagnóstico. A través de la educación, conciencia, y unpoco de humor — ayudamospacientes, suscuidadores y simpatizantesbrindándolesnoticias e historiasrelevantesya menudo inspiradoras.
© Copyright Patient Worthy
Sign Up With a Patient Worthy Account and Share Your Rare Story
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
- OR -
Make a difference, share your experiences and get paid. Opt-in and join Patient Worthy's panel for paid opportunities such as surveys, market research, patient advisory panels and more.
