Ближе к концу июня 2021 года фармацевтическая компания Crinetics Pharmaceuticals, Inc. («Crinetics») сообщила в пресс-релизе, что первому пациенту была введена доза в клинических испытаниях фазы 3 PATHFNDR-1. В рамках исследования ученые изучают применение палтузотина (paltusotine) у пациентов с акромегалией. В настоящее время стандарт лечения акромегалии — инъекции. Если палтузотин безопасен, эффективен и будет одобрен для лечения, он предложит пациентам пероральный неинвазивный терапевтический вариант.
Палтузотин
Для начала, что такое палтузотин? Согласно компании Crinetics, палтузотин:
устанавливает новый класс пероральных селективных непептидных агонистов рецептора соматостатина типа 2 (SST2), предназначенных для лечения акромегалии. Соматостатин представляет собой нейропептидный гормон, который широко ингибирует секрецию других гормонов, включая гормон роста или GH, из гипофиза.
Эта исследовательская терапия соответствует цели компании Crinetics по продвижению терапевтических возможностей для пациентов с редкими эндокринными заболеваниями. В общей сложности 52 пациента будут зачислены в клиническое исследование фазы 3 PATHFNDR-1. Во время испытания исследователи начнут с оценки уровней IGF-1 и GH. Затем пациенты будут получать палтузотин или плацебо в течение 9 месяцев. По истечении 9 месяцев пациенты могут продолжить открытое расширенное исследование. В целом результаты испытаний должны быть доступны к 2023 году.
Акромегалия
По оценкам, 60 из каждого миллиона человек страдают акромегалией, гормональным заболеванием, возникающим в результате избытка гормона роста (GH). Обычно GH вырабатывает гипофиз. Однако у пациентов с акромегалией вырабатывается слишком много гормона роста, часто из-за доброкачественных аденом (опухолей) гипофиза. В результате печень также выделяет слишком много IGF-1, другого гормона. Обычно акромегалия возникает у взрослых среднего возраста. Затем перепроизводство гормонов приводит к появлению множества симптомов и физических характеристик, таких как:
- Остеоартроз
- Неправильный прикус (разделенные и смещенные зубы)
- Боль в мышцах и суставах
- Аномальный рост кистей и стоп
- Выступающая надбровная дуга и нижняя челюсть
- Увеличенная носовая кость
- Усталость
- Углубление голоса
- Потемневшая или утолщенная кожа
- Гирсутизм (избыточный рост волос)
- Увеличение органа
- Жирная кожа
- Чрезмерное потоотделение
- Апноэ во сне
Узнайте больше об акромегалии здесь.
