В Европейском Союзе (ЕС) статус Орфанного Лекарства выдается Европейским Агентством по Лекарственным Средствам (EMA). Статус присваивается лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения, профилактики или диагностики пациентов с редкими, хронически изнурительными или опасными для жизни заболеваниями. В рамках ЕС этот статус относится к заболеваниям, затрагивающим не более 5 из каждых 10 000 человек. Как сообщает The Hindu BusinessLine, фармацевтическая компания Zydus Cadila недавно сообщила, что ее препарат Сароглитазар Mg (Saroglitazar), разработанный для пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ), получил от EMA статус Орфанного Препарата.

Сароглитазар

Так что же такое Сароглитазар? Согласно исследованию, опубликованному в Hepatology, Сароглитазар:

двойной агонист рецептора-α / γ, активируемый пролифератором пероксисом.

В клиническом исследовании фазы 2 исследователи оценили безопасность, эффективность и переносимость сароглитазара для пациентов с ПБХ. В конечном итоге результаты были многообещающими, что подтолкнуло к присвоению статуса Орфанного Лекарства. Помимо обозначения Орфанного Препарата в ЕС, Сароглитазар также получил обозначения Орфанного Препарата и Ускоренного Режима в Соединенных Штатах.

Благодаря статусу Орфанного Препарата компания Zydus Cadila также получает определенные преимущества от EMA. Например, компания будет иметь более низкие нормативные сборы, 10 лет эксклюзивности на рынке (после утверждения) и помощь в проведении испытаний.

Помимо ПБХ, Сароглитазар может также помочь пациентам с неалкогольной жировой болезнью печени (НАЖБП), неалкогольным стеатогепатитом (НАСГ) и диабетической дислипидемией.

Первичный Билиарный Холангит (ПБХ)

Первичный билиарный холангит (ПБХ), ранее называвшийся первичным билиарным циррозом, представляет собой хроническое заболевание печени, вызванное аномальным иммунным ответом. У пациентов с ПБХ иммунная система по ошибке атакует желчные протоки, хотя врачи точно не знают, почему. Иммунологические нарушения, а также факторы окружающей среды все еще изучаются. Однако ПБХ не вызван употреблением алкоголя. У пациентов с ПБХ прогрессирующее повреждение печени останавливает выход желчи из печени. Накопление желчи может вызвать рубцевание и, в конечном итоге, печеночную недостаточность. ПБХ чаще поражает женщин, чем мужчин. Кроме того, заболевание часто поражает людей среднего возраста. Симптомы включают:

• Сильная усталость
• Сухость во рту
• Постоянный зуд (кожный зуд), особенно в области ступней.
• Потемнение кожи
• Хроническая диарея
• Кровотечение из желудка и горла
• Хрупкие кости
• Боль в мышцах и суставах
• Небольшие белые шишки под кожей (часто вокруг глаз)
• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Отек нижних конечностей
• Высокий уровень холестерина
• Непреднамеренная потеря веса
• Скопление жидкости в брюшной полости