В Соединенных Штатах Закон об Орфанных Лекарствах был разработан для ускорения разработки и пересмотра лекарств или биопрепаратов, предназначенных для лечения редких или опасных для жизни заболеваний. Для целей Закона редкое заболевание или состояние — это заболевание, которым страдают менее 200 000 американцев. Согласно Healio, FDA недавно присвоило статус Орфанного Препарата ADX-2191, потенциальному препарату для лечения пациентов с первичной витреоретинальной лимфомой. Поскольку в настоящее время не существует одобренных FDA методов лечения этого редкого вида рака, ADX-2191 может удовлетворить неудовлетворенные потребности этого сообщества пациентов.

ADX-2191

Так что же такое ADX-2191? Согласно заявлению разработчика препарата компании Aldeyra Therapeutics («Aldeyra»), ADX-2191 представляет собой интравитреальный препарат метотрексата, который снижает частоту отслоения сетчатки у пациентов с пролиферативной витреоретинопатией. Фактически, лечение даже получило обозначение Ускоренной Процедуры (Fast Track) по тем же показаниям. В целом ADX-2191 вводится интравитреально через инъекцию. Благодаря ингибированию дигидрофолатредуктазы терапия значительно улучшает результаты лечения пациентов.

Поскольку ADX-2191 получил статус Орфанного Лекарства, компания Aldeyra также получает ряд преимуществ. Например, помимо освобождения от уплаты пошлин и налоговых льгот, компания Aldeyra получит доступ к более широким коммуникациям со стороны FDA, а также к 7 годам эксклюзивности на рынке, если / когда лекарство будет одобрено.

Витреоретинальная Лимфома

Витреоретинальная лимфома (VRL) — редкая форма первичной лимфомы центральной нервной системы (PCNSL), которая обычно проявляется как очень злокачественная неходжкинская лимфома. На ранних стадиях первичная витреоретинальная лимфома может имитировать симптомы увеита, что приводит к ошибочному диагнозу. Витреоретинальная лимфома чаще всего поражает женщин, особенно в возрасте от 50 до 60 лет. Ранняя диагностика может быть затруднена. Однако на ранних стадиях симптомы могут включать:

• Красные глаза
• Плавающие объекты в поле зрения
• Затуманенное зрение
• Потеря зрения (без боли)
• Светобоязнь (светочувствительность)
• Витрит (воспаление полости стекловидного тела)

Поскольку витреоретинальная лимфома может возникать в сочетании с другими видами рака, такими как лимфома центральной нервной системы (CNSL), могут появиться дополнительные симптомы. Если присутствуют другие виды рака, потенциальные дополнительные симптомы включают:

• Слабость или паралич мышц одной стороны тела (гемипарез)
• Нарушение равновесия или координации

Узнайте больше о витреоретинальной лимфоме здесь.