Согласно пресс-релизу Street Insider, биофармацевтическая компания Fulcrum Therapeutics, Inc. недавно объявила о положительных промежуточных результатах своего продолжающегося клинического испытания фазы I, которое состоит из когорт однократных и многократных возрастающих доз. Это испытание оценивает FTX-6058, экспериментальный ингибитор EED, разработанный для лечения серповидно-клеточной анемии и бета-талассемии. В этом испытании участвовали здоровые добровольцы. Компания Fulcrum специализируется на разработке методов лечения редких генетических заболеваний.
О Серповидно-Клеточной Болезни
Серповидно-клеточная анемия — это генетическое наследственное заболевание крови. Это заболевание характеризуется аномалией, влияющей на гемоглобин, который содержится в красных кровяных тельцах и отвечает за перенос кислорода. Аномалия приводит к тому, что клетки крови теряют свою типичную круглую форму и вместо этого принимают удлиненный серповидный вид. Это вызвано генетической мутацией, которая, возможно, возникла в качестве защиты от малярии, хотя это преимущество наблюдается только у людей с серповидно-клеточными признаками, а не заболевание. Симптомы начинают появляться примерно в возрасте шести месяцев и включают отек рук и ног, инсульт, бактериальные инфекции и острые эпизоды сильной боли, называемые серповидно-клеточным кризисом. Тяжесть заболевания варьируется, но эти атаки могут привести к серьезному ухудшению здоровья и повреждению органов. Лечение в основном симптоматическое, но трансплантация костного мозга помогает детям. Заболевание чаще всего поражает людей африканского происхождения. Ожидаемая продолжительность жизни составляет от 40 до 60 лет. Чтобы узнать больше о серповидно-клеточной анемии, нажмите здесь.
Промежуточные Результаты
Это испытание фазы I оценивает переносимость, фармакокинетику и безопасность FTX-6058, при этом пациенты, принимающие однократную дозу, получают дозу 2, 4, 10, 20, 30 или 40 мг. В многодозовой части пациентам давали дозу 2, 6 или 10 мг каждый день в течение 14 дней подряд. Результаты когорты, получавшей несколько доз, идентифицировали терапевтическое воздействие на мишень, которое определяется как изменение соотношения H3K27me3 / общий гистон H3. Уровни упали на 70-80 процентов. Не было сообщений о прекращении приема или серьезных побочных эффектах.
Компания ожидает начала набора для еще одного клинического испытания, которое будет включать пациентов с серповидно-клеточной анемией позже в этом году. Ожидается, что это будет открытое исследование с несколькими дозами, которое начнется с суточной дозы 6 мг и будет включать трехмесячный период лечения.
