Разработка лекарств важна для создания новых терапевтических возможностей для пациентов с редкими или хроническими заболеваниями. Одной из стимулирующих программ является программа «Орфанные Лекарства». Статус Орфанного Лекарства присваивается лекарствам и биологическим препаратам, предназначенным для лечения, диагностики или предотвращения редких заболеваний, от которых страдают менее 200000 граждан США. Как только лекарство получает этот статус, разработчик также получает различные льготы, такие как освобождение от уплаты пошлин, налоговые льготы, усиление нормативной помощи и 7 лет эксклюзивности на рынке после утверждения. Согласно пресс-релизу биофармацевтической компании C4 Therapeutics («C4»), препарат CFT7455 компании недавно получил статус Орфанного Лекарства для лечения множественной миеломы (ММ).

CFT7455

Обозначение Орфанного Препарата соответствует клиническому исследованию фазы 1/2 для оценки безопасности, эффективности, переносимости, фармакокинетики и фармакодинамики CFT7455. В настоящее время участие в исследовании продолжается. Всего будет набрано около 160 пациентов. Исследователи надеются понять, какой тип противоопухолевого ответа вызывает CFT7455 у пациентов с ММ и другими формами неходжкинской лимфомы (НХЛ). Если этот Degrader MonoDAC, нацеленный на IKZF1 / 3, будет эффективным, он может сигнализировать о новой линии лечения — и потенциально лучших результатах — для пациентов.

Множественная Миелома (ММ)

Множественная миелома (ММ) — это редкий вид рака, который формируется в плазматических клетках, типе белых кровяных телец. Хотя врачи точно не уверены, что вызывает ММ, некоторые считают, что аномалии хромосомы 13 могут сыграть свою роль. Обычно плазматические клетки борются с инфекциями, создавая антитела, которые борются с чужеродными захватчиками. Но у пациентов с ММ аномальные раковые клетки создают аномальные М-белки, вытесняя здоровые клетки крови и антитела. Факторы риска для развития ММ включают мужское начало, темный цвет кожи, пожилой возраст (60+) или наличие в семейном анамнезе множественной миеломы или других видов рака. Симптомы, связанные с ММ, включают:

• Тошнота и рвота
• Боль в костях, особенно в позвоночнике и груди.
• Запор
• Лихорадка
• Чрезмерная жажда и частое мочеиспускание
• Потеря аппетита
• Частые инфекции
• Слабость или онемение в ногах
• Гиперкальциемия (слишком много кальция в крови)
• Усталость
• Непреднамеренная потеря веса
• Умственная затуманенность или спутанность сознания
• Снижение функции почек и / или почечная недостаточность
• Анемия (низкое количество эритроцитов)