В выпуске новостей от 3 августа биофармацевтическая компания RELIEF THERAPEUTICS Holding AG («Relief») сообщила, что ее терапия RLF-100 (авиптадил) от саркоидоза получила статус Орфанного Лекарства от FDA. Этот статус предоставляется лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями (менее 200 000 американцев), которые удовлетворяют неудовлетворенные потребности или обеспечивают льготы по сравнению с текущими стандартами лечения. В качестве преимущества компания Relief теперь получает освобождение от уплаты пошлин, налоговые льготы, расширенную помощь со стороны регулирующих органов и 7-летнюю эксклюзивность на рынке после утверждения.
RLF-100
Согласно данным от компании Relief, RLF-100 — это:
синтетический [ингаляционный состав] вазоактивного кишечного пептида (VIP), состоящий из 28 аминокислот, который был впервые обнаружен в 1970 году. В настоящее время известно, что человеческий VIP вырабатывается по всему телу и в основном концентрируется в легких [где он] имеет мультимодальный механизм действия: снижение высвобождения воспалительных цитокинов, ведущее к предотвращению синдрома цитокинового шторма и репликации вируса, иммуномодулирующий эффект, сосудорасширяющий и бронходилатирующий эффекты, а также предотвращение истощения сурфактантов.
Помимо саркоидоза, RLF-100 также может использоваться для лечения идиопатического легочного фиброза (ИЛФ), легочной артериальной гипертензии (ЛАГ), индуцированного сепсисом острого респираторного дистресс-синдрома (ARDS) и астмы. При тестировании на пациентах с саркоидозом, RLF-100 был относительно безопасен и хорошо переносился. Кроме того, RLF-100 помог облегчить симптомы, связанные с воспалением легких.
Саркоидоз
Саркоидоз — редкое воспалительное заболевание, при котором аномальные массы (гранулемы) образуются по всему телу. Чаще всего эти гранулемы образуются в легких и лимфатических узлах, хотя это заболевание может повлиять на любой из органов тела. Саркоидоз возникает из-за гиперактивации иммунной системы или аномального иммунного ответа, хотя врачи не уверены, что это вызвало. Обычно наша иммунная система защищает нас от чужеродных захватчиков посредством воспалений и других процессов в организме. Когда воспаление не прекращается, избыток иммунных клеток вызывает гранулемы. У некоторых пациентов саркоидоз может прогрессировать до легочного саркоидоза или легочного фиброза, влияя на способность пациентов дышать. Однако это заболевание не всегда заканчивается смертельным исходом. Фактически, около 50% пациентов испытывают ремиссию в течение 3 лет после постановки диагноза. Это заболевание часто проявляется в возрасте от 20 до 40 лет, чаще встречается у женщин, чем у мужчин, и в непропорционально большей степени затрагивает лиц афроамериканского происхождения.
Симптомы различаются в зависимости от состояния пациента и пораженных органов. Когда появляются симптомы, они включают:
- Беспокойство или депрессия
- Усталость
- Увеличение лимфатических узлов
- Непреднамеренная потеря веса
- Боль в суставах и припухлость
- Кашель или хрипы
- Жжение, зуд или сухость глаз
- Светочувствительность
- Более темные или светлые участки кожи
- Поражения на коже или шишки под кожей
- Грудная боль
- Сбивчивое дыхание
Узнайте больше о саркоидозе здесь.
