Согласно сообщению globenewswire.com, клиническая компания Prothena Corporation plc недавно представила обнадеживающие результаты своего клинического испытания первой фазы. В этом испытании оценивали исследуемый продукт-кандидат PRX004 как средство лечения нейропатии, связанной с амилоидозом hATTR, редким заболеванием. Результаты были представлены на виртуальном ежегодном собрании Американской Академии Неврологии в 2021 году. Результаты показывают, что эта терапия может замедлить прогрессирование невропатии у людей, живущих с этим заболеванием.
Об Амилоидозе HATTR
HATTR Амилоидоз — это заболевание, которое характеризуется накоплением амилоидных фибрилл в тканях тела. Амилоидные фибриллы — это разновидность аномального белка. Заболевание вызвано наследственной генетической мутацией. Симптомы болезни включают отек, сердечную недостаточность, нерегулярное сердцебиение, одышку, усталость, потерю веса, легкие синяки и кровотечения, инсульт, проблемы с легкими, увеличение печени и изменение цвета кожи. Подходы к лечению амилоидоза hATTR включают трансплантацию печени; это действительно может вылечить болезнь, но процедура сопряжена со значительными рисками и побочными эффектами. Эта форма амилоидоза имеет лучший прогноз, чем некоторые из наиболее распространенных типов, при этом срок продолжительности жизни некоторых пациентов составляет более десяти лет. По оценкам, от него страдают около 50 000 человек во всем мире. Чтобы узнать больше об амилоидозе, нажмите здесь.
Об Исследовании
Это испытание фазы 1 представляло собой исследование с увеличением дозы, в котором участвовал 21 пациент. Всего в испытании было шесть когорт с различными дозами: 0,1, 0,3, 1, 3, 10 и 30 мг / кг. Также существовала долгосрочная расширенная часть исследования, которую пациенты могли выбрать после завершения цикла повышения дозы; в конечном итоге 17 пациентов выбрали удлинительную часть. Через девять месяцев семь пациентов в исследовании считались пригодными для оценки.
У всех этих пациентов наблюдалось замедление прогрессирования симптомов нейропатии, как определено с помощью шкалы ухудшения невропатии (NIP) через девять месяцев. У пролеченных пациентов оценка увеличилась в среднем на 1,29 балла по сравнению с 9,2 балла в группе плацебо. У трех из семи пациентов невропатия действительно улучшилась, их средний балл снизился до 3,33 балла. У всех этих пациентов также улучшилась систолическая функция сердца.
О PRX004
В целом, результаты служат хорошим предзнаменованием для продолжения развития PRX004 при этом заболевании. Это моноклональные антитела, предназначенные для удаления избытка амилоидного белка (который проявляется в виде внеклеточных отложений), обнаруженного при амилоидозе ATTR.
