Согласно статье, опубликованной Вашингтонским Медицинским Университетом в Сент-Луисе, ученым, по-видимому, удалось замедлить разрушение аксонов у мышей с помощью стандартной генной терапии. Хотя это первые шаги в процессе клинических испытаний, успешное тестирование на животных часто является последним пунктом, прежде чем начнется тестирование на людях.

Что такое Аксоны?

Аксоны — это длинные тонкие отростки, которые являются одним из основных компонентов нервных клеток. Аксоны действуют как ствол пушки, передавая импульсы действия (электрические заряды) от центра нейрона по всей длине к синаптическим терминалам — где заряды преобразуются в химические сигналы и «запускаются» к другому нейрону. Так нервные клетки взаимодействуют друг с другом, а это означает, что аксоны играют довольно важную роль в функционировании организма.

Некоторые лекарства и медицинское лечение могут повредить аксоны. Это запускает автоматический процесс «самоуничтожения» в аксонах, заставляя их распадаться и переставать функционировать. Ученые считают, что это связано с активацией белка под названием SARM1.

SARM1, по-всей видимости отсутствует или, по крайней мере, пассивен в здоровых нервных клетках. Однако, когда аксон поврежден, SARM1 освобождается, запуская процесс «самоуничтожения».

Генная Терапия в Решении Проблемы Разрушения Аксонов

Амиотрофический боковой склероз (БАС), болезнь Паркинсона, периферическая невропатия возможно связаны с этим процессом разрушения аксонов.

Вот почему ученые стремились обнаружить то, что модифицированная версия белка SARM1 показывала многообещающие результаты в подавлении разрушения аксонов у мышей при повреждении нерва.

Вирусы невероятно малы и это способствует их проникновению в защитные механизмы организма. Ученые используют это в своих интересах, например когда модифицируют другие безвредные вирусы, чтобы проникнуть в генетический материал. Эти модифицированные генетические материалы могут активировать, прекращать или другим образом манипулировать клеточными функциями.

Исследования, проведенные в Вашингтонском медицинском университете в Сент-Луисе, показывают, что такие методы могут использоваться для применения модифицированной формы белка SARM1 тем пациентам, у которых в будущем могут быть разрушены аксоны. У мышей модифицированный белок SARM1 показал способность блокировать функцию нормальных молекул SARM1, тем самым замедляя процесс разрушения аксонов после первоначального повреждения.

Генная терапия существует уже давно, но ученые только начинают делать первые шаги. Теоретически, исследователи могут даже определить, на какие клетки воздействует модифицированный вирус, например сенсорные или моторные нейроны. Это может ограничить количество модифицированного SARM1, необходимое для каждого пациента.

Так как заявленные результаты были только после испытаний на животных, важно информационно поддержать эту перспективу. Тем не менее, ученые стремятся исследовать полученные данные, по той причине, что такое лечение может потенциально затронуть миллионы людей с десятками различных заболеваний.

Исследования на животных являются важным шагом в диагностировании в клинических испытаниях, но часто имеют мало общего с диагностированием эффективности на людях. Как вы думаете, хорошо это или плохо, что результаты испытаний на животных публикуются? Поделитесь своими мыслями с Patient Worthy!