В недавнем исследовании изучалось, какие факторы риска существуют для пациентов с диагнозом миотоническая дистрофия, наиболее распространенная из всех мышечных дистрофий. Это прогрессирующее наследственное заболевание. Что касается поражения сердца, блокада сердца…

В конце июня 2021 года фармацевтическая компания Harmony Biosciences Holdings, Inc. («Harmony») сообщила о начале клинического испытания фазы 2 в своем пресс-релизе. В ходе исследования ученые будут оценивать безопасность, эффективность…

Генетическое редактирование может направлять и лечить множество генетических заболеваний. Недавно исследователи изучили редактирование генов как потенциальный терапевтический вариант для пациентов с фациоскапуло-плечевой мышечной дистрофией (FSHD). По данным Medical XPress, исследователи…

Согласно Muscular Dystrophy News, новое исследование предполагает, что метаболический путь холестерина может стать потенциальной терапевтической мишенью для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД). В ходе следующего анализа микроРНК исследователи определили,…

Редактирование генома - это тема, которая уже много лет находится в авангарде медицинских дискуссий. В конце концов, редактирование генов дает возможность лечить или даже вылечить множество генетических заболеваний. Согласно Medical…

В пресс-релизе от конца мая 2021 года компания генной терапии AAV и дочерняя компания Bayer AG Asklepios BioPharmaceutical, Inc. («AskBio») поделились, что FDA одобрило их заявку на новый исследуемый препарат…

Согласно сообщению apnews.com, биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. недавно объявила, что ее исследуемый препарат памревлумаб получил статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов…

В недавнем выпуске новостей биофармацевтическая компания FibroGen, Inc. («FibroGen») сообщила, что ее терапевтический кандидат, Pamrevlumab (памревлумаб), получил статус Ускоренной Процедуры (Fast Track) от FDA. Антитело против CTGF разработано для лечения…

Несмотря на то, что генная терапия является быстроразвивающейся техникой для лечения ряда редких генетических заболеваний, с этим вариантом лечения все еще связаны некоторые сложности. Насколько это безопасно и эффективно? Каковы…

Исследователи из университетов Ноттингема и Эксетера открыли новый возможный метод лечения мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Их исследования показали, что лечение дефицита сероводорода (H2S) в мышцах может привести к улучшению мышечной…

Во время виртуальной XVIII Международной Конференции по Мышечной Дистрофии Дюшенна и Беккера специализированная фармацевтическая компания Italfarmaco Group («Italfarmaco») поделилась обновлениями, касающимися различных программ клинических разработок гивиностата. Лечение предназначено для пациентов…

Головной Проект Мышечная Дистрофия (PPMD) - это некоммерческая организация, деятельность которой направлена на борьбу за лекарство, улучшение ресурсов и повышение осведомленности о мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Более года назад они…

Компания Solid Biosciences только что сообщила, что FDA наконец сняло запрет, который они возложили на их исследование фазы I/II мышечной дистрофии Дюшенна (МДД). Это исследование называется IGNITE и исследует SGT-001…

Компания Edgewise Therapeutics объявила о своем плане начать фазу 1 испытания EDG-5506, их низкомолекулярной терапии мышечной дистрофии Беккера. Он будет проходить во Всемирных Клинических Испытаниях в Сан-Антонио, штат Техас. О…

В этом году на совместном заседании CNS-ICNA 2020 исследователи определили аталурен как потенциальное средство, которое тормозит прогрессирование заболевания у пациентов с нонсенс-мутацией мышечной дистрофии Дюшенна (нмМДД). Исследования показывают, что терапия…

В конце сентября компания Sarepta Therapeutics («Sarepta») объявила о положительных данных исследования SRP-9003, кандидата на генную терапию, в качестве потенциального лечения пациентов с мышечной дистрофией конечностей типа 2E (LGMD2E). Поскольку…

По данным Medical Xpress, у пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) может появиться новый вариант лечения. Традиционно МДД лечат глюкокортикоидами. Однако это часто требует высоких доз и приводит к серьезным…

От Даниэль Брэдшоу из In The Cloud Copy Компания Fulcrum Therapeutics, специализирующаяся на биофармацевтических препаратах на клинической стадии для улучшения качества жизни пациентов с редкими генетическими заболеваниями, объявила о первичных…

Согласно статье из ScienceBlog, поворот в редактировании генов CRISPR позволил группе исследователей успешно лечить миотоническую дистрофию 1 типа на моделях мышей. Изменив РНК, а не ДНК, эта команда, возможно, открыла…

Согласно данным от Medical Xpress, для лечения мышечной дистрофии Дюшенна была изучена новая генная терапия. Было показано, что это лечение, SRP-9001, доставляет микродистрофин и улучшает функциональные измерения. На данный момент…

С помощью инженерных экзосом компания Sarepta Therapeutics считает, что они могут использовать генную терапию, РНК-терапию и редактирование генов, не вызывая иммунного ответа в организме. Они только что объявили о новом…

Как ранее было опубликовано в журнале Scientific American, вскоре после своего первого дня рождения Эмма Ларсон потеряла способность управлять ногами и начала испытывать трудности при ползании. В 2014 году ей…

Losmapimod является экспериментальным средством лечения фациально-капулохимеральной мышечной дистрофии (FSHD), и недавно препарат получил обозначение Орфанного Препарата от FDA. Мало того, что это лечение получило это обозначение, также его создатель, компания…

Согласно статье, опубликованной Вашингтонским Медицинским Университетом в Сент-Луисе, ученым, по-видимому, удалось замедлить разрушение аксонов у мышей с помощью стандартной генной терапии. Хотя это первые шаги в процессе клинических испытаний, успешное…