В пресс-релизе от 9 июня 2021 года биотехнологическая компания Vertex Pharmaceuticals, Inc. («Vertex») сообщила, что ее терапия TRIKAFTA (элексакафтор / тексакафтор / ивакафтор и ивакафтор) одобрена для расширенного использования. Теперь лечение доступно для детских пациентов (в возрасте 6-11 лет) с муковисцидозом (CF), у которых есть по крайней мере одна мутация F508del — или другая мутация, отвечающая на TRIKAFTA — в гене CFTR. В целом это открывает двери примерно для 1500 детских пациентов, которые теперь впервые могут лечиться более целенаправленно.
TRIKAFTA
До этого последнего разрешения на расширенное использование TRIKAFTA был одобрен для пациентов с CF в возрасте 12+. Согласно Cystic Fibrosis News, TRIKAFTA — это:
модулятор CFTR, который помогает дефектным белкам CFTR работать более эффективно. И элексакафтор, и тексакафтор работают как корректоры [и] связываются с дефектным белком CFTR и помогают ему правильно складываться, [в то время как] ивакафтор является потенциатором: он связывается с белком CFTR и удерживает канал открытым, чтобы через него могло пройти больше соли.
Разрешение на расширенное использование зависело от данных клинического исследования фазы 3. Всего обследовано 66 детских пациентов (в возрасте 6-11 лет) с CF. Пациенты имели либо две мутации F508del, либо одну мутацию F508del с другой мутацией минимальной функции. В ходе исследования ученые надеялись оценить безопасность, эффективность, переносимость и фармакокинетику TRIKAFTA. Исследователи определили, что TRIKAFTA относительно безопасен и хорошо переносится.
Благодаря этому новому одобрению компания Vertex надеется, что TRIKAFTA может улучшить качество жизни пациентов. Кроме того, теперь терапия доступна в большем количестве доз, чтобы предложить пациентам лучшие варианты лечения. В будущем Vertex надеется получить более широкое применение в Европейском союзе (ЕС), а также в Швейцарии, Израиле и Австралии. Хотите узнать больше о TRIKAFTA? Проверьте здесь.
TRIKAFTA Данные о Безопасности
Принимая TRIKAFTA, пациенты должны избегать употребления зверобоя, противосудорожных препаратов или некоторых антибиотиков. Кроме того, пациенты должны избегать грейпфрутового сока или любых продуктов / напитков, содержащих грейпфрут, при использовании TRIKAFTA. Хотя TRIKAFTA относительно безопасен, могут возникнуть некоторые побочные реакции. Это включает:
- Боль в животе
- Головная боль
- Диарея
- Инфекции верхних дыхательных путей
- Сыпь
- Катаракты
- Головокружение
- Повышает уровень креатинфосфокиназы, ферментов печени, билирубина в крови.
Однако, если вы или кто-то, кто принимает TRIKAFTA, испытывает какие-либо из следующих симптомов, немедленно обратитесь к врачу:
- Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
- Потеря аппетита
- Тошнота и рвота
- Боль в животе в правом верхнем углу
- Темная или пенистая моча
