Разработанный QED Therapeutics, дочерней компанией BridgeBio Pharma, Truseltiq представляет собой пероральный ингибитор киназ. Рекомендуемая доза в капсулах составляет 125 мг один раз в день в течение 3-недельного периода (21 день), после чего следует 1 неделя (7 дней) без лечения. Помимо одобрения FDA также одобрило FoundationOne CDx. Это устройство помогает выявлять и диагностировать пациентов с аномалиями гена FGFR2, чтобы они могли быстрее получить лечение.

Многие пациенты с холангиокарциномой, управляемой FGFR2, плохо реагируют на предшествующее лечение. Таким образом, Truseltiq предлагает возможность удовлетворить неудовлетворенные потребности пациентов. Кроме того, если он эффективен, Truseltiq потенциально может использоваться для лечения других заболеваний, связанных с мутациями FGFR.

В конечном итоге ускоренное одобрение зависело от клинических данных, которые подчеркнули безопасность, эффективность и переносимость Truseltiq. Всего в исследование было включено 108 пациентов. Во время испытания пациенты получали лечение либо до тех пор, пока они не достигли уровня неприемлемой токсичности, либо пока их холангиокарцинома не прогрессировала. Исследование показало, что:

• В целом Truseltiq получил 23% откликов. 24 пациента ответили на лечение частично, а один пациент получил полный ответ.
• По меньшей мере 8 пациентов получали лечение в течение 6+ месяцев.
• Средняя продолжительность ответа составила около 5 месяцев. Это означает, что рак либо ответил на лечение, либо не смог распространиться в течение этого периода.
• Труселтик был относительно безопасным и хорошо переносимым препаратом. Однако некоторые общие побочные эффекты включали:
  • Повышенный креатинин и сывороточный фосфат
  • Воспаление рта и губ
  • Усталость
  • Сухие глаза, кожа и рот
  • Потеря аппетита
  • Нечеткое зрение
  • Рвота
  • Небольшие участки выпадения волос
  • Тошнота и рвота
  • Диарея или запор
  • Боль в мышцах и суставах

Холангиокарцинома

Холангиокарцинома возникает в желчных протоках или в желчевыводящих путях. Обычно желчные протоки и желчевыводящие пути соединяют печень с желчным пузырем и тонким кишечником и облегчают движение желчи. При этом редком раке опухоли могут образовываться в печени (внутрипеченочная), вне печени (внутрикорпусная) или рядом с тонкой кишкой (дистально). Большинство диагнозов холангиокарциномы возникает у пожилых людей. Дополнительные факторы риска включают воздействие Торотраста, ожирение, желчные кисты, диабет, первичный склерозирующий холангит и наличие в анамнезе других проблем с желчными или желчевыводящими путями.

К сожалению, холангиокарцинома не имеет положительного прогноза. Отчасти это связано с тем, что симптомы не часто появляются до тех пор, пока рак не распространился. Симптомы включают:

• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Боль в животе
• Потеря аппетита
• Кожный зуд (кожная чесотка)
• Усталость
• Моча темного цвета
• Тошнота и рвота
• Лихорадка и озноб
• Бледный и жирный стул
• Непреднамеренная потеря веса

Узнайте больше о холангиокарциноме здесь.