ICP-192, разработанный компанией InnoCare Pharma, представляет собой:

мощный и селективный ингибитор пан-FGFR, который мы разрабатываем для лечения различных типов солидных опухолей [таких как] холангиокарцинома со слиянием FGFR2 и уротелиальный рак с генетическими изменениями FGFR2 / 3. Мы разработали ICP-192 с уникальной структурой для достижения повышенной противоопухолевой эффективности при ограничении воздействия лекарств in vivo.

Обозначение Орфанного Препарата было получено после данных, представленных в клинических испытаниях фазы 1 / 2a, оценивающих ICP-192 у 12 пациентов с мутациями генов FGF или FGFR. Во время исследования пациенты получали от 2 до 16 мг ICP-192 ежедневно. Исследование показывает, что:

• ICP-192 дал 33,3% ответов.
• Из пациентов, которые ответили, 1 получил полный ответ, а 3 — частичный. Остальные 7 пациентов имели стабильное болезненное состояние.
• В целом, ICP-192 обеспечил контроль над заболеванием на 91,7% и повысил противоопухолевую активность.
• ICP-192 был относительно безопасным и хорошо переносимым. В настоящее время предельно допустимая доза не установлена.
• Некоторые побочные эффекты возникли при использовании ICP-192. К ним относятся повышенная концентрация аспартатаминотрансферазы, аланинаминотрансферазы и мочевой кислоты в крови; понос; и высокий уровень кальция, фосфата и триглицеридов в крови.

Статус Орфанных Лекарств предоставляется лекарствам или биологическим препаратам, предназначенным для лечения пациентов с редкими заболеваниями. В Соединенных Штатах «редкие» заболевания поражают 200 000 человек или меньше. Наряду с этим статусом компания InnoCare также получает расширенную помощь со стороны регулирующих органов, освобождение от уплаты сборов, налоговые льготы и 7-летнюю эксклюзивность на рынке после принятия.

Холангиокарцинома (Рак Желчных Протоков)

Рак желчных протоков или холангиокарцинома возникает в желчных протоках, трубках, соединяющих печень с желчным пузырем и тонкой кишкой. Обычно по этим трубкам между собой проходит желчь. Если холангиокарцинома возникает в желчных протоках в печени, она называется внутрипеченочной. Альтернативно, дистальная холангиокарцинома возникает в желчных протоках около тонкой кишки, тогда как корневая холангиокарцинома возникает в желчных протоках за пределами печени. Факторы риска включают возраст (50+), наличие паразитов печени, курение, первичный склерозирующий холангит, хронические или врожденные проблемы с печенью.

К сожалению, холангиокарцинома связана с плохим прогнозом и неблагоприятными исходами. Это особенно верно, поскольку на ранних стадиях рак часто протекает бессимптомно. Многие пациенты не обнаруживают, что у них холангиокарцинома, пока рак не метастазирует и не распространился. Симптомы холангиокарциномы включают:

• Боль в животе
• Сильная усталость
• Зуд (кожный зуд)
• Желтуха (пожелтение кожи и глаз)
• Непреднамеренная потеря веса
• Темная моча и светлый стул