Согласно сообщению GlobeNewswire, компания по генной терапии LEXEO Therapeutics недавно объявила, что ее исследуемая генная терапия LX2006 получила статус Орфанного Лекарства и статус Редкого Детского Заболевания от Управления по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США (FDA). Эта терапия разрабатывается для лечения атаксии Фридрейха, редкого генетического заболевания.
Об Атаксии Фридрейха
Атаксия Фридрейха (FRDA) — это нервно-мышечное генетическое заболевание, которое характеризуется аномальной походкой из-за дегенерации нервной ткани в спинном мозге. Заболевание связано с генетической мутацией гена FXN. Из-за дегенерации нервов спинной мозг истончается, и нейроны начинают терять часть своей миелиновой оболочки — жирового изолирующего слоя, который защищает эти клетки и необходим для нормального функционирования. Симптомы атаксии Фридрейха включают слабость мышц конечностей, сердечные заболевания, плохую координацию, диабет, высокие своды стопы, проблемы со зрением и слухом, сколиоз и невнятную речь. Симптомы начинают появляться в 7-10 лет, и в целом заболевание медленно прогрессирует. Стратегии лечения расстройства могут включать ингибиторы АПФ, хирургическое вмешательство, речевую терапию и реабилитационную терапию, а также ортезы. Продолжительность жизни около 50 лет. Проблемы с сердцем — основная причина смерти. Чтобы узнать больше об атаксии Фридрейха, нажмите здесь.
Об Обозначении Редких Детских Заболеваний
Обозначение «Редкое Детское Заболевание» зарезервировано для методов лечения, которые могут лечить серьезные, опасные для жизни заболевания, которые в основном затрагивают людей не старше восемнадцати лет и считаются редкими, что означает, что они затрагивают менее 200 000 человек в США. Компания-разработчик может иметь право на получение ваучера на приоритетное рассмотрение, если препарат будет одобрен. Этот ваучер можно использовать в будущем приложении или продать другой компании.
Об Обозначении Орфанных Лекарств
Обозначение Орфанного Лекарства обычно зарезервировано для лекарств, предназначенных для лечения редкого заболевания. Чтобы соответствовать критериям, этот препарат должен обладать потенциалом для удовлетворения неудовлетворенных в настоящее время медицинских потребностей или иметь потенциальные преимущества в отношении безопасности или эффективности по сравнению с доступными в настоящее время методами лечения. Обозначение Орфанного Препарата дает компании-получателю несколько преимуществ, таких как налоговые льготы, отказ от определенных сборов и семилетний период эксклюзивности на рынке, если препарат получит одобрение.
О LX2006
LX2006 классифицируется как генная терапия, опосредованная аденоассоциированным вирусом (AAV), которая кодирует ген фратаксина (FXN). LEXEO планирует начать клинические испытания 1/2 фазы в конце этого года.
