Как первоначально сообщалось в Biospace, болезнь Кушинга, заболевание из-за чрезмерного количества кортизола, недавно получила свой первый вариант лечения, одобренный FDA для взрослых пациентов, которые не могут получить доступные варианты хирургии. Препарат Isturisa (осилодростат) принадлежит итальянской фирме Recordati после того, как они получили его летом 2019 года. Это первый препарат, который предотвращает синтез кортизола определенным ферментом, который вызывает это заболевание в слишком большом количестве.

Болезнь Кушинга

Болезнь Кушинга — это редкое заболевание, вызываемое чрезмерной продукцией гипофиза, вызванное доброкачественной опухолью или чрезмерным ростом. Это приводит к слишком большому количеству адренокортикотропного гормона (АКТГ) и кортизола. Кортизол известен как гормон стресса, потому что он запускается им, вызывая повышение артериального давления и уменьшение воспаления, ускоряя выработку и расщепление белков, углеводов и жиров. Однако при правильном функционировании это поддерживает здоровый метаболизм клеток. Слишком большая динамика этого вызывает болезнь Кушинга. Симптомы у пациентов разные, но они часто начинаются с увеличения веса на шее и лице и со временем могут вызвать повышение артериального давления, слабую иммунную систему, диабет 2 типа, изменения настроения, депрессию, беспокойство, хрупкие кости, усталость и изменения репродуктивных функций. Заболевание гораздо чаще встречается у женщин, которые составляют около 75% пациентов. Большинство пациентов среднего возраста, диагностируется в возрасте от 20 до 50 лет.

Новый Вариант Лечения

Новый препарат предназначен для пациентов, которые либо перенесли неудачную операцию на гипофизе, либо не смогли ее получить. В III фазе исследования было отобрано 137 взрослых, которым давали Isturisa, и контрольная группа с плацебо. Через шесть месяцев половина пациентов, принимавших препарат, имели нормальный уровень кортизола. Пациенты, которые не нуждались в увеличении дозы препарата, прошли еще одно испытание, в котором им давали больше лекарства или плацебо, и в этот момент 86% из них оставались здоровыми. После этих успешных результатов испытаний препарат был одобрен Европейской Комиссией и FDA.

Что вы думаете об этой истории? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!