Согласно данным от Malvern Daily Record, биофармацевтическая компания Millendo Therapeutics, Inc. недавно опубликовала данные своего клинического испытания фазы 2b. В этом исследовании компании тестировалась экспериментальная терапия ливолетидом (livoletide)для лечения синдрома Прадера-Вилли (PWS), редкого расстройства, которое вызывает переедание и чрезмерное увеличение веса. К сожалению, ливолетид не оказал значимого влияния по сравнению с плацебо. В результате компания Millendo объявила, что она остановит все работы по разработке ливолетида для лечения этого заболевания.
О Синдроме Прадера-Вилли
Синдром Прадера-Вилли — это генетическое заболевание, которое чаще всего характеризуется детским ожирением, возникающим в результате ненормального ненасытного аппетита. Это ожирение часто продолжается во взрослом возрасте. В большинстве случаев синдром вызывается удалением определенного участка хромосомы 15. Примерно в четверти случаев пациент получает две копии хромосомы 15 от матери, но не получает ни одной от отца. Этот синдром не считается наследственным, так как генетические изменения происходят во время беременности. Симптомы синдрома Прадера-Вилли включают медленное развитие, плохое питание, мышечную слабость, ожирение, переедание, ненормальную гибкость, сколиоз, чрезмерный сон, задержки речи, умственную нетрудоспособность, плохой мышечный тонус, задержку полового созревания и бесплодие. Чрезмерное употребление пищи также приводит к повышенному риску диабета. Лечение может включать в себя физическую, профессиональную и речевую терапию, ограничение доступа к еде и инъекции гормона роста (только для детей). Чтобы узнать больше о синдроме Прадера-Вилли, нажмите здесь.
Об Испытании
Первичной конечной точкой клинического испытания было улучшение гиперфагии и других видов поведения, связанных с едой, что оценивалось с помощью опросника гиперфагии для клинических испытаний (HQ-CT). К сожалению, различия в баллах между группой, принимавшей плацебо, и двумя группами, получавшими дозу, были недостаточно велики, чтобы считаться значительными. Никаких воздействий на вторичные конечные точки, такие как окружность талии, вес тела или масса жира, не наблюдалось.
Смещение Акцента
С решением компании Millendo отказаться от разработки ливолетида, компания теперь переключится на своих кандидатов в экспериментальные препараты MLE-301 и неванимиб, которые разрабатываются для климактерических вазомоторных симптомов и врожденной гиперплазии надпочечников соответственно. Компания Millendo в основном сосредоточена на разработке новых методов лечения заболеваний эндокринной системы.
Что вы думаете об этих неутешительных новостях? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!
