Согласно данным от Angioedema News, Европейское Агентство по Лекарственным Средствам (EMA) в настоящее время рассматривает berotralstat в качестве потенциальной терапии для борьбы с тяжелыми приступами воспаления у пациентов с наследственным ангионевротическим отеком.

Наследственный Ангионевротический Отек

Наследственный ангионевротический отек (НАО) — это генетическое заболевание, которое приводит к неконтролируемым внутренним реакциям в крови и проявляется в виде отёков на теле. Фактически, симптомы составляют название болезни — angioedema; «angio» означает относящийся к кровеносным сосудам, а «edema» — отек и воспаление. Люди с наследственным ангионевротическим отеком имеют дефект или мутацию в 11 хромосоме. В результате их ингибитор C1, тип белка крови, который регулирует контроль заболеваний, воспаление и коагуляцию, не работает должным образом. В результате пептиды под названием брадикинин накапливаются, вызывая воспаление.

Атаки HAО могут происходить без какого-либо триггера, но иногда могут быть мотивированы стрессом или травмой. Приступы могут вызвать отек губ, глаз и щек. Отек на руках, ногах или руках может привести к тому, что конечности будут в 2 раза больше их нормального размера. Опухание в желудке и кишечнике может выглядеть как беременность,  и также вызывать сильную тошноту и рвоту. Наконец, отек в горле может затруднить дыхание. Если вы или кто-то из ваших знакомых имеет HAО и у вас отечность горла, немедленно обратитесь к врачу.

Узнайте больше о наследственном ангионевротическом отеке здесь.

Препарат Berotralstat

Berotralstat — это одноразовый пероральный препарат от компании BioCryst Pharmaceuticals, предназначенный для предотвращения приступов HAО. Европейское Агентство по Лекарственным Средствам, а также Управление по Санитарному Надзору за Качеством Пищевых Продуктов и Медикаментов США рассмотрят вопрос о его одобрении в течение следующих 12 месяцев. Этот препарат блокирует калликреин, фермент, который помогает вырабатывать брадикинин.

Заявка основана на данных, собранных из двух клинических испытаний. Эти исследования были направлены на то, чтобы понять эффективность и безопасность препарата berotralstat в профилактике отеков, связанных с HAО.

Данные показали, что:

• Низкая доза 110 мг berotralstat снижала наследственные приступы отека ангионевротического отека на 30% в течение 24 недель. Это также уменьшило серьезность HAО на 36,9%.
• Высокая доза 150 мг berotralstat снижала приступы наследственного ангионевротического отека на 44,2% в течение 24 недель. Это также уменьшило серьезность приступов HAО на 49,2%.
• 22,5% пациентов, принимавших berotralstat, испытали снижение частоты приступов на 90%.
• В APeX-S, втором клиническом испытании, которое длилось 12 месяцев, у большинства пациентов, получавших высокую дозу berotralstat, не было приступов в течение, по крайней мере, 6 месяцев.