Согласно пресс-релизу в Town News, от Sound Pharmaceuticals, биофармацевтической компании, базирующейся в Сиэтле, они получили разрешение от FDA на проведение клинического испытания 3-й фазы терапии SPI-1005. Испытание, STOPMD-3, является первым в своем роде исследованием нового исследуемого препарата для лечения пациентов с болезнью Меньера. Кроме того, если он окажется эффективным, SPI-1005 станет первым одобренным FDA лечением этого заболевания.

Болезнь Меньера

Врачи не совсем уверены, что вызывает болезнь Меньера, редкое заболевание, которое поражает внутреннее ухо. Однако причиной может быть воспаление внутреннего уха или присутствие ненормального количества жидкости (эндолимфы). Ваше внутреннее ухо отвечает за слух и равновесие. Когда жидкость накапливается в ухе, это вызывает боль, головокружение и изменение давления. Жидкость может накапливаться из-за аллергии, иммунной реакции, вирусных инфекций, мигрени или генетики.

Симптомы обычно возникают в возрасте от 40 до 50 лет. Однако симптомы часто колеблются между «ремиссией» и «приступами». При возникновении эпизода болезни Меньера или приступа, симптомы включают в себя:

• Звон в ушах (звон в ухе)
• Головокружение
• Потеря слуха
• Давление в ухе
• Несбалансированность
• Непроизвольные движения глаз
• Головные боли или мигрени
• Тошнота и рвота

Лекарства от болезни Меньера не существует. Лечение включает в себя диеты с низким содержанием натрия, диуретики, стероиды или хирургическое вмешательство.

Узнайте больше о болезни Меньера здесь.

SPI-1005

SPI-1005 — исследуемый препарат. Согласно FDA, это означает, что препарат все еще изучается, чтобы определить его безопасность, эффективность и переносимость. Тем не менее, FDA также отмечает, что исследуемые препараты могут быть хорошими вариантами для пациентов, которые:

сталкиваются с побочными эффектами, которые являются слишком серьезными, чтобы продолжать принимать [одобренные лекарства], ограниченны доступные варианты лечения, слышали о многообещающих ранних результатах исследования для конкретного исследуемого препарата или [не имеют] утвержденных лекарств, доступных для лечения [редкого] заболевания или состояния.

В этом случае SPI-1005 представляет собой перорально вводимый препарат, содержащий эбселен, селенорганическое соединение, имитирующее глутатионпероксидазу (GPx). GPx играет роль во внутреннем ухе, сетчатке, почках, мозге, клетках легких и тканях. Но клетки и ткани могут дегенерировать или повреждаться, если активность GPx низкая. В некоторых случаях низкая активность GPx была связана с потерей слуха.

В результате использование эбселена можно предотвратить повреждение клеток и подавить потерю слуха у пациентов с болезнью Меньера. Национальная Медицинская Библиотека также отмечает, что эбселен отображает:

противовоспалительную, антиоксидантную и цитопротекторную активность.

FDA считает эбселен новым химическим веществом (NCE), о котором вы можете узнать больше в опубликованном руководстве FDA.

Третья Фаза Испытания: Лечение Болезни Меньера

Третья фаза клинического испытания была одобрена после положительных результатов клинических испытаний фазы 1b и фазы 2b SPI-1005. В этих рандомизированных и плацебо-контролируемых исследованиях:

• 39 пациентов участвовали в исследовании фазы 1b.
• 126 пациентов участвовали в исследовании фазы 2b.
• Пациентам давали либо плацебо, либо SPI-1005 в течение 21 или 28 дней (приблизительно 3-4 недели).
• Исследователи основали результаты на чисто тональной аудиометрии, тестах «слова в шуме», функциональном индексе шума в ушах (TFI) и шкале симптомов головокружения (VSS).
• В исследовании фазы 1b SPI-1005 значительно уменьшал потерю слуха и звон в ушах у пациентов с болезнью Меньера по сравнению с пациентами, получавшими плацебо.
• В исследовании фазы 2b пациенты без плацебо получали 400 мг SPI-1005 в течение 8 недель.
  • По результатам чисто тональной аудиометрии у 47% пациентов наблюдалось улучшение слуха в течение 1 месяца. Это выросло до 61% пациентов к 8 неделям.
    • Улучшения = усиление не менее 10 дБ на одной низкой частоте
  • Согласно результатам тестов «слово в шуме», 57% пациентов улучшили состояние в течение 1 месяца, которое выросло до 68% к 8 неделям.
    • Улучшения = как минимум ≥20% увеличение распознавания слов
• SPI-1005 также значительно уменьшил шум в ушах (30%) по сравнению с плацебо (10%).

В дополнение к предстоящему испытанию фазы 3, SPI-1005 также тестируется в испытании фазы 2 для пациентов с муковисцидозом.

Что вы думаете об этом испытании? Поделитесь своими историями, мыслями и надеждами с сообществом «Patient Worthy»!